文章核心观点 - 公司公布PEAK 3期试验中bezuclastinib与舒尼替尼联用积极数据，有望成晚期GIST患者新标准治疗方案，同时宣布新2期临床试验 [1][2] 公司动态 - 公司将在6月1日美国临床肿瘤学会年会上以海报形式展示bezuclastinib与舒尼替尼联用治疗胃肠道间质瘤（GIST）的更新导入期数据 [1] - 公司宣布与SARC、The Life Raft Group和丹娜法伯癌症研究院合作开展新的2期临床试验，评估bezuclastinib与舒尼替尼联用对不符合PEAK研究条件的晚期GIST患者的潜在益处 [1][2] - 公司将于6月5日参加杰富瑞全球医疗保健会议，届时网站将提供直播和回放 [10] PEAK试验情况 - PEAK是一项随机、开放标签、全球性的3期临床试验，评估bezuclastinib与舒尼替尼联用对比舒尼替尼单药治疗先前接受过伊马替尼治疗的GIST患者 [4] - 截至2024年4月1日数据截止日期，第1部分42名患者中位研究时间为15.3个月，所有患者接受bezuclastinib和舒尼替尼治疗的中位无进展生存期（mPFS）为10.2个月，仅先前接受过伊马替尼治疗的二线GIST患者亚组mPFS为19.4个月 [4] - 所有接受bezuclastinib和舒尼替尼治疗患者的客观缓解率（ORR）为27.5%，二线患者亚组ORR为33.3%，联合治疗使所有患者的疾病控制率达到80%，仅先前接受过伊马替尼治疗患者的疾病控制率为100% [4] - 由于入组速度快，公司预计PEAK入组将于2024年第三季度完成，仍预计2025年底公布顶线结果 [6][9] 安全性数据 - 截至数据截止日期，bezuclastinib和舒尼替尼联用未增加已知与舒尼替尼单药治疗相关不良事件的严重程度，耐受性良好，大多数治疗期间出现的不良事件（TEAE）为低级别且可逆，自2023年11月上次数据公布以来未报告因TEAE导致的额外严重不良反应或停药情况 [5] ASCO海报详情 - 海报标题为“Peak part 1 summary: A phase 3, randomized, open - label multicenter clinical study of bezuclastinib (CGT9486) and sunitinib combination versus sunitinib in patients with gastrointestinal stromal tumors (GIST)” [7] - 海报展示时间为2024年6月1日下午1:30 - 4:30 CDT，约6月1日上午8:00 ET可在公司网站查看 [7] 2期SARC试验情况 - 由SARC赞助，与The Life Raft Group和丹娜法伯癌症研究院合作开展的开放标签、单臂2期试验，旨在评估bezuclastinib加舒尼替尼对40名先前使用舒尼替尼治疗进展的GIST患者的mPFS、安全性和耐受性，该试验聚焦治疗选择有限的晚期患者 [8] 药物临床开发情况 - 3期PEAK研究持续入组，预计纳入约388名二线、伊马替尼治疗后的GIST患者 [9] - 公司预计2024年底完成APEX试验中晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者的入组，并于2025年年中公布顶线结果 [9] - 公司预计2025年第二季度完成SUMMIT第2部分的入组，并于2025年底公布顶线结果 [9] 公司简介 - 公司是一家专注于为基因定义疾病开发精准疗法的生物技术公司，最先进的临床项目bezuclastinib是一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，旨在有效抑制KIT D816V突变以及KIT外显子17中的其他突变 [11] - 除bezuclastinib外，公司研究团队正在开发一系列新型靶向疗法，最初针对FGFR2、ErbB2和PI3Kα中的突变 [11]