分组1: 核心观点 - SpringWorks Therapeutics将在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上展示四项研究摘要，包括mirdametinib在NF1-PN患者中的2b期ReNeu试验数据以及nirogacestat在硬纤维瘤患者中的3期DeFi试验数据 [1] - mirdametinib在ReNeu试验中显示出显著的肿瘤体积减少和疼痛改善，成人和儿童患者的客观缓解率分别为41%和52% [5][7] - nirogacestat在DeFi试验中表现出一致的安全性和有效性，特别是在高风险患者群体中 [3][11][12] 分组2: ReNeu试验数据 - ReNeu试验是迄今为止最大的多中心NF1-PN试验，mirdametinib治疗在成人和儿童患者中均显示出深度和持续的肿瘤体积减少 [2][7] - 截至2023年9月20日，mirdametinib治疗的成人和儿童患者的客观缓解率分别为41%和52%，肿瘤体积中位减少分别为41%和42% [5] - 成人和儿童患者的中位治疗持续时间为22个月，中位反应时间为7.8个月和7.9个月 [5][6] 分组3: DeFi试验数据 - DeFi试验中，nirogacestat在硬纤维瘤患者中显示出一致的安全性和有效性，特别是在高风险患者群体中 [3][11][12] - 在DeFi试验中，75%的育龄女性患者报告了卵巢毒性，其中78%的患者在治疗后卵巢功能恢复 [8][9] - nirogacestat在具有不良预后因素的患者中显示出与整体患者群体一致的进展无生存期和客观缓解率 [11][12] 分组4: 公司计划 - SpringWorks计划在2024年第二季度向FDA提交mirdametinib的新药申请(NDA)，并在2024年下半年向EMA提交营销授权申请(MAA) [18] - 公司还计划继续评估nirogacestat在其他适应症中的潜力，包括卵巢颗粒细胞瘤和多发性骨髓瘤 [22] 分组5: 行业背景 - NF1-PN是一种罕见的遗传性疾病，全球出生发病率约为1/2500，美国约有10万患者 [14] - 硬纤维瘤是一种罕见的软组织肿瘤，美国每年新发病例约为1000-1650例，复发率高达77% [20] - MEK抑制剂已成为NF1-PN的有效治疗选择，而nirogacestat是首个获批用于硬纤维瘤的系统性治疗药物 [14][21]