文章核心观点 Agios Pharmaceuticals宣布将其对Servier公司vorasidenib在美国潜在净销售额15%特许权使用费的权利出售给Royalty Pharma，交易将为公司带来财务灵活性并保留长期价值 [1][3] 交易内容 - Agios将在vorasidenib获美国食品药品监督管理局（FDA）批准后，从Royalty Pharma获得9.05亿美元预付款 [1] - Royalty Pharma将获得vorasidenib在美国年净销售额达10亿美元部分的全部15%特许权使用费，以及超过10亿美元部分的12%特许权使用费；Agios将保留超过10亿美元部分3%的特许权使用费 [1] - Agios保留从Servier获得2亿美元里程碑付款的权利，该款项将在vorasidenib获FDA批准时支付 [1][2] - 若vorasidenib获FDA批准，Agios总计将获得11亿美元付款，FDA处方药用户付费法案（PDUFA）行动日期为2024年8月20日 [1] 药物信息 - vorasidenib是一种口服、选择性、高脑渗透性的突变异柠檬酸脱氢酶1和2（IDH1/2）双抑制剂，用于治疗IDH突变型弥漫性胶质瘤 [2] - 2021年，Agios将其肿瘤学产品组合（包括vorasidenib）出售给Servier [2] 公司表态 - 公司首席执行官Brian Goff表示，此次交易为公司增加了显著的财务灵活性，同时保留了长期价值，还为公司提供了财务独立性，以准备PYRUKYND®（mitapivat）在 thalassemia和镰状细胞病中的潜在上市，并通过内外部发现的资产机会性地扩展产品线 [3] 公司介绍 - Agios是PK激活领域的先驱领导者，致力于为罕见病患者开发和提供变革性疗法 [4] - 在美国，公司销售一款用于丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的一流PK激活剂，这是针对这种罕见、终身、使人衰弱的溶血性贫血的首款疾病修正疗法 [4] - 基于公司在经典血液学方面的深厚科学专业知识以及在细胞代谢和罕见血液疾病领域的领导地位，公司正在推进一个强大的临床研究药物管线，涉及α - 和β - 地中海贫血、镰状细胞病、儿科PK缺乏症、骨髓增生异常综合征相关贫血和苯丙酮尿症（PKU）等项目 [4] - 除临床管线外，公司正在推进一种临床前TMPRSS6 siRNA，作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法 [4] 交易顾问 - 高盛集团有限责任公司担任Agios的独家财务顾问 [3] - 威尔默黑尔律师事务所担任Agios的法律顾问 [3]