文章核心观点 - 公司在第61届欧洲肾脏协会（ERA）大会上公布了两款候选产品OLC和UNI - 494的相关数据，展示了其在两种肾病治疗中的潜力，同时介绍了产品特点、临床研究进展及市场情况 [1][2] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发肾病治疗疗法，主要候选产品为OLC和UNI - 494 [1] OLC相关情况 产品特点 - OLC是基于镧的下一代磷酸盐结合剂，采用专有纳米颗粒技术，全球有超40项已授权专利，相比现有治疗方案，具有降低患者服药负担的优势 [8] 临床前研究结果 - 在CKD临床前模型中，OLC降低磷酸盐的能力是tenapanor的3倍；在大鼠实验中，与媒介物处理组相比，OLC显著降低尿磷酸盐排泄，降低程度是tenapanor的3倍，且两者作用机制不同 [2][3] 临床试验情况 - 公司通过505(b)(2)监管途径寻求FDA对OLC的批准，已在超100名健康志愿者中开展两项临床研究，确立了OLC与Fosrenol的药效学生物等效性 [9] - 一项评估OLC在血液透析患者中耐受性的关键试验正在进行，将招募最多90名患者，主要终点是评估因治疗相关不良事件导致的停药发生率，同时评估药代动力学 [4][5] 市场情况 - 2023年全球高磷血症治疗市场机会预计超25亿美元，美国占超10亿美元，但75%的美国透析患者未达到医学指南推荐的磷水平目标 [8] UNI - 494相关情况 产品特点 - UNI - 494是一种新型烟酰胺酯衍生物和选择性ATP敏感线粒体钾通道激活剂，具有恢复线粒体功能的新作用机制，受美国和欧洲已授权专利及全球广泛专利申请保护，获FDA孤儿药认定 [14] 临床前研究结果 - 在大鼠急性肾损伤模型中，单次口服50 mg/kg或100 mg/kg的UNI - 494显著降低重要肾脏功能标志物，组织学数据也支持其效果，表明其有预防移植物功能延迟（DGF）和其他急性肾损伤相关临床病症的潜力 [6] 临床试验情况 - 一项针对健康志愿者的1期剂量递增临床试验正在进行，包括单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）两部分，SAD已完成，80 mg一天两次的剂量已进入MAD阶段，预计2024年下半年出结果 [7] 疾病相关情况 高磷血症 - 几乎所有终末期肾病患者都会出现高磷血症，若不治疗会导致继发性甲状旁腺功能亢进、肾性骨营养不良、心血管疾病等，增加透析患者死亡率，超80%患者透析时已有心血管钙化迹象，治疗方法包括限制饮食磷摄入和使用口服磷酸盐结合药物 [11][12][13] 移植物功能延迟（DGF） - DGF指肾移植后第一周发生的急性肾损伤，需透析干预，会导致移植物功能不佳或受损，是肾移植常见严重并发症，与组织排斥率升高和患者生存率降低相关，目前无FDA批准的治疗药物 [15] - 缺血/再灌注损伤是导致DGF的主要原因，UNI - 494可模拟和增强缺血预处理的自然现象 [16]