文章核心观点 - 公司宣布高管团队将参加Jefferies全球医疗保健大会并进行路演[1][2] - 公司正在开发用于治疗严重疾病的细胞和基因疗法[3] - 公司拥有一家集成的cGMP制造设施,可支持公司主要产品的商业生产[3] - 公司的研发管线还包括针对眼科疾病的AAV基因疗法[3] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发细胞和基因疗法[3] - 公司的主要产品包括用于治疗常染色体隐性营养不良性表皮松解症的自体COL7A1基因修复表皮细胞片剂[3] - 公司拥有一家集成的cGMP制造设施,可支持公司主要产品的商业生产[3] - 公司的研发管线还包括针对眼科疾病的AAV基因疗法,正在评估新一代AAV载体以改善针对各种严重疾病的靶向性[3]