核心观点 - Acoramidis治疗在ATTR-CM患者中显著提高了血清TTR水平，并与降低全因死亡率、心血管死亡率和心血管相关住院率相关 [1][3] - Acoramidis治疗在ATTR-CM患者中显著改善了心血管死亡率和心血管相关住院率的复合终点，且效果在治疗3个月后即显现 [1][4] - ATTRibute-CM研究中，至少有一次心血管相关住院的患者死亡率显著更高，表明减少心血管相关住院风险的ATTR-CM治疗至关重要 [5] - BridgeBio计划在今年启动ACT-EARLY试验，评估Acoramidis在无症状TTR变异携带者中预防或延缓ATTR淀粉样变性的效果 [5] - BridgeBio已向FDA提交了Acoramidis的新药申请，PDUFA日期为2024年11月29日，并向EMA提交了市场授权申请，预计2025年做出决定 [7] 临床数据分析 - Acoramidis治疗28天后血清TTR水平每增加5mg/dL，30个月内死亡风险降低30.9%（逻辑模型）和26.1%（Cox比例风险模型） [3] - Acoramidis治疗28天后血清TTR水平每增加1mg/dL，30个月内心血管死亡风险降低5.5% [3] - Acoramidis治疗28天后血清TTR水平每增加1mg/dL，30个月内首次心血管相关住院风险降低4.7% [3] - ATTRibute-CM研究中，无心血管相关住院的患者30个月生存率为86.7%，而有至少一次心血管相关住院的患者生存率为60.1% [5] 试验设计与进展 - ACT-EARLY试验将是首个评估无症状TTR变异携带者预防或延缓ATTR淀粉样变性的III期试验，计划于2024年启动 [5] - BridgeBio在2024年国际淀粉样变性研讨会（ISA）上分享了ATTRibute-CM研究的五项新分析结果，并在ESC-HF、ACC和AHA会议上展示了相关数据 [2][6] 公司动态 - BridgeBio将于2024年5月29日举办投资者电话会议，讨论ATTRibute-CM III期试验的最新分析和积极数据 [2][8] - BridgeBio的Acoramidis数据涵盖了临床结果、生物标志物、生活质量和心脏成像等多个方面，显示出近完全TTR稳定化的潜在益处 [6]