核心观点 - Acoramidis治疗在ATTR-CM患者中显著提高了血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平，并与降低全因死亡率（ACM）、心血管死亡率（CVM）和心血管相关住院率（CVH）相关 [1][3] - Acoramidis治疗在ATTR-CM患者中显著改善了CVM和CVH的复合终点，且早在第3个月就显示出益处 [1][4] - ATTRibute-CM研究中，至少有一次CVH的患者死亡率显著更高，突显了减少CVH风险的ATTR-CM治疗的重要性 [1][5] - BridgeBio计划在今年晚些时候启动ACT-EARLY试验，这是首个评估无症状致病性TTR变异携带者预防或延缓ATTR淀粉样变性的III期试验 [1][5] - BridgeBio已向FDA提交了Acoramidis的新药申请（NDA），PDUFA行动日期为2024年11月29日，并向EMA提交了市场授权申请（MAA），预计2025年做出决定 [7] 临床数据分析 - Acoramidis治疗显著提高了血清TTR水平，且与改善临床结果相关，包括降低全因死亡率和心血管死亡率以及心血管相关住院率 [3] - 治疗开始后第28天，血清TTR每增加5mg/dL，30个月内的死亡风险降低30.9%（逻辑模型）和26.1%（Cox比例风险模型） [3] - 治疗开始后第28天，血清TTR每增加1mg/dL，30个月内心血管死亡风险降低5.5% [3] - 治疗开始后第28天，血清TTR每增加1mg/dL，30个月内首次心血管住院风险降低4.7% [3] - Acoramidis治疗在ATTR-CM患者中显著降低了CVM和CVH的复合终点风险，30个月内绝对风险降低15.2%，风险降低38.2%（p=0.0003） [4] 患者生存率分析 - 在研究期间没有CVH的患者30个月生存率为86.7%，而至少有一次CVH的患者生存率为60.1% [5] - 这是首次前瞻性试验证明CVH预示着ATTR-CM患者后续死亡率更高 [5] 公司动态 - BridgeBio将于2024年5月29日美国东部时间下午5:30举行投资者电话会议，讨论ATTRibute-CM III期试验的最新分析和积极数据 [2][8] - BridgeBio在2024年国际淀粉样变性研讨会（ISA）上分享了ATTRibute-CM研究的五项新分析结果 [2] - BridgeBio还展示了六项关于ATTRibute-CM数据的海报展示，这些数据曾在2024年欧洲心脏病学会心力衰竭大会（ESC-HF）、2024年美国心脏病学会（ACC）年度科学会议和2023年美国心脏协会（AHA）科学会议上分享 [6] 未来计划 - BridgeBio计划启动ACT-EARLY试验，这是首个评估无症状致病性TTR变异携带者预防或延缓ATTR淀粉样变性的III期试验 [5] - BridgeBio已向FDA提交了Acoramidis的新药申请（NDA），PDUFA行动日期为2024年11月29日，并向EMA提交了市场授权申请（MAA），预计2025年做出决定 [7]