文章核心观点 BiomX公司将在两个即将召开的会议上公布BX004治疗囊性纤维化患者慢性铜绿假单胞菌肺部感染的1b/2a期研究数据 ，并预计在2024年第四季度启动2b期试验 [1][5] 会议信息 第47届欧洲囊性纤维化会议 - 会议时间为2024年6月5 - 8日，地点在英国格拉斯哥 [1] - 报告标题为“雾化噬菌体鸡尾酒在慢性铜绿假单胞菌肺部感染囊性纤维化患者中的安全性和有效性：一项1b/2a期随机、双盲、安慰剂对照研究” [2] - 摘要编号为WS06.06，口头报告在临床试验新疗法研讨会，时间为2024年6月6日18:15 - 18:30 BST [2] - ePoster可在会议期间通过专用计算机终端查看，报告人为以色列耶路撒冷哈达萨大学医学中心儿科肺科教授Eitan Kerem博士 [2] ASM Microbe 2024会议 - 会议时间为2024年6月13 - 17日，地点在美国佐治亚州亚特兰大 [1] - 报告标题为“雾化噬菌体鸡尾酒在慢性铜绿假单胞菌肺部感染囊性纤维化患者中的痰液药代动力学：一项1b/2a期随机、双盲、安慰剂对照研究” [3] - 摘要编号为6480，口头报告在AAR - RF - 001会议，时间为2024年6月14日11:45 a.m. - 12:30 p.m. ET [3] - 海报展示在AAR - P - 016会议，海报编号为AAR - FRIDAY - 459，展示时间为2024年6月14日10:00 a.m. - 5:00 p.m. ET，报告人到场时间为10:30 a.m. - 11:30 a.m.和4:00 p.m. - 5:00 p.m. ET，报告人为美国剑桥BiomX公司的Urania Rappo博士 [3] - 公司将分别于2024年6月6日1:00 p.m. ET和2024年6月17日1:00 p.m. ET在公司网站发布两个会议的报告内容 [3] BX004相关信息 - BX004是一种固定多噬菌体鸡尾酒，用于治疗囊性纤维化患者由铜绿假单胞菌引起的慢性肺部感染 [4] - 2023年11月，公司宣布1b/2a期试验第二部分的积极顶线结果，在肺功能降低（基线FEV1 < 70%）的预定义亚组患者中，与安慰剂相比，BX004显示出肺功能改善和铜绿假单胞菌负荷降低 [4] - 公司预计在2024年第四季度启动针对慢性铜绿假单胞菌肺部感染囊性纤维化患者的随机、双盲、安慰剂对照、多中心2b期试验，计划招募约60名患者，按2:1比例随机分配至BX004或安慰剂组，治疗方式为每日两次吸入，持续8周，试验旨在监测BX004的安全性和耐受性，证明其对铜绿假单胞菌负荷的微生物学降低作用，并评估对肺功能等临床参数的影响，预计2025年第三季度得出试验结果，FDA已授予BX004快速通道指定和孤儿药指定 [5] 公司信息 - BiomX是一家临床阶段公司，致力于开发天然和工程噬菌体鸡尾酒以及个性化噬菌体疗法，以治疗有大量未满足需求的慢性病，公司发现并验证专有细菌靶点，并应用其BOLT平台定制针对这些靶点的噬菌体组合物 [6]