文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics宣布其GT - 02287新数据的摘要被FENS Forum 2024接受展示，该药物在GBA1帕金森病临床前模型中改善了认知表现 [1] 公司信息 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，引领下一代变构疗法的发现和开发，其领先候选药物GT - 02287正处于治疗GBA1帕金森病的1期临床试验中 [6] - 公司利用AI支持的结构生物学、专有算法和超级计算机驱动的基于物理的模型，其Magellan™药物发现平台可识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点 [7] - Magellan™是公司原SEE - Tx®平台的下一代版本，通过新的AI和机器学习工具及虚拟筛选能力进行了增强和扩展，可访问超过五万亿种化合物的按需化合物库 [7] - 公司独特方法能发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，正加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤学等难以治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [8] 药物信息 - GT - 02287是Gain Therapeutics治疗GBA1帕金森病的领先候选药物，是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构蛋白调节剂，可恢复因GBA1基因突变而错误折叠和受损的溶酶体蛋白葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能 [4] - 在帕金森病临床前模型中，GT - 02287恢复了GCase酶功能，减少了聚集的α - 突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，增加了多巴胺水平，改善了运动功能和认知表现，还显著降低了血浆神经丝轻链（NfL）水平 [4] - 公司帕金森病的领先项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及Eurostars - 2联合项目（由欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助）的资金支持 [5] 会议信息 - FENS Forum 2024于6月25 - 29日在奥地利维也纳举行，是欧洲最大的神经科学大会，涵盖从基础到转化研究的所有神经科学领域 [1] - 关于GT - 02287的海报展示细节：标题为“GT - 02287，一种临床阶段的GCase增强剂，改善GBA1帕金森病临床前模型的日常生活活动和认知表现”；演讲者为Beatriz Calvo - Flores Guzman博士；海报会议编号为3；海报部分名称为“最新摘要”；日期和时间为6月27日星期四上午11:30 [2] - 欧洲神经科学学会联合会（FENS）成立于1998年，是欧洲神经科学的主要组织，目前代表31个欧洲国家的40个国家和单学科神经科学学会以及超过22000名科学家会员 [2] - FENS向政策制定者、资助机构和公众推广神经科学研究，促进神经科学研究卓越发展，促进欧洲研究区内外神经科学家之间的交流和网络建设 [3] 联系方式 - 投资者联系：CORE IR，电话(516) 222 - 2560，邮箱ir@gaintherapeutics.com [10] - 媒体联系：Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(212) 845 - 4242 [10]