文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）选择nomlabofusp参与START试点计划，该选择基于其开发计划准备情况及满足罕见神经退行性疾病医疗需求的潜力，参与计划有望加速其开发进程，公司仍目标在2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA） [1] 公司动态 - Larimar Therapeutics宣布FDA选择nomlabofusp参与START试点计划 [1] - nomlabofusp目前正在进行开放标签扩展（OLE）研究，预计2024年第四季度公布中期数据 [3] - 公司仍目标在2025年下半年提交BLA [1] 项目介绍 - START是FDA于2023年9月推出的试点计划，旨在通过加强与FDA的沟通加速罕见病或严重疾病新药开发，首批最多选六种新药，其中药品评估和研究中心（CDER）选三种，生物制品评估和研究中心（CBER）选三种 [2] - 入选START计划的赞助商可更频繁、快速地与FDA临时互动，推动项目进入关键临床试验或BLA前会议阶段，并生成支持BLA或新药申请（NDA）的高质量可靠数据 [2] 产品信息 - nomlabofusp是一种重组融合蛋白，旨在为弗里德赖希共济失调（FA）患者线粒体输送人体frataxin，已获FDA罕见儿科疾病指定、快速通道指定和孤儿药指定，以及欧盟委员会孤儿药指定和欧洲药品管理局PRIME指定 [4] 公司概况 - Larimar Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注开发复杂罕见病治疗方法，主要化合物nomlabofusp正作为FA潜在疗法进行开发，还计划利用细胞内递送平台设计其他融合蛋白治疗细胞内生物活性化合物缺乏的罕见病 [5]