文章核心观点 - 公司的全球3期ENERGIZE - T研究达到主要终点，米塔匹瓦特（mitapivat）对比安慰剂显著减少输血反应，所有关键次要终点也达统计学意义，公司计划基于ENERGIZE和ENERGIZE - T研究数据在2024年底前提交美国营销申请 [1][2] 研究成果 - 全球3期ENERGIZE - T研究达到输血减少反应的主要终点，所有评估输血负担额外减少指标的关键次要终点对比安慰剂也达统计学意义 [1] - 研究共纳入258名患者，171人随机接受米塔匹瓦特100mg每日两次治疗，87人接受匹配安慰剂治疗；米塔匹瓦特组155名患者（90.6%）和安慰剂组83名患者（95.4%）完成48周双盲期研究 [3] - 米塔匹瓦特治疗在输血减少反应终点上对比安慰剂有统计学显著的输血负担减少，米塔匹瓦特组30.4%的患者达到输血减少反应，安慰剂组为12.6%（双侧p = 0.0003） [3] - 米塔匹瓦特治疗在三个关键次要终点评估的输血减少反应额外指标上对比安慰剂也有统计学显著减少，包括在任何连续24周内、第13周到第48周内达到一定比例的输血红细胞单位减少 [3][4] - 米塔匹瓦特组9.9%的患者达到输血独立的次要终点，高于安慰剂组的1.1% [4] - 48周双盲期内，米塔匹瓦特组和安慰剂组不良事件发生率相似，米塔匹瓦特组5.8%的患者因不良事件停药，安慰剂组为1.2% [4] 公司计划 - 基于米塔匹瓦特在α或β地中海贫血患者3期ENERGIZE - T和ENERGIZE研究的积极数据，公司计划在2024年底前基于两项研究所有可用数据提交美国PYRUKYND®（米塔匹瓦特）营销申请，还计划在欧洲和海湾合作委员会国家提交营销申请 [2] - 公司计划在即将召开的医学会议上对3期ENERGIZE - T数据进行更详细分析展示，米塔匹瓦特在非输血依赖型地中海贫血的3期ENERGIZE研究数据将于2024年6月14日海报会议和6月15日全体会议上在欧洲血液学协会2024混合大会上展示 [5] 产品信息 - PYRUKYND是一种丙酮酸激酶激活剂，在美国用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血，在欧盟用于治疗成人PK缺乏症 [7] 公司介绍 - 公司是PK激活领域的先驱领导者，致力于为罕见病患者开发和提供变革性疗法，在美国销售用于PK缺乏症成人患者的一流丙酮酸激酶激活剂，有强大的临床和临床前药物研发管线 [10] 会议信息 - 公司将于美国东部时间今天上午8点举办网络直播投资者活动，回顾ENERGIZE - T 3期数据和米塔匹瓦特地中海贫血开发计划的下一步，活动可在公司网站“活动与展示”板块访问，活动约两小时后可在公司网站查看存档网络直播 [6]