文章核心观点 - 公司宣布mitapivat治疗输血依赖型α或β地中海贫血的全球3期ENERGIZE - T研究达到主要终点，所有关键次要终点也具统计学意义，计划基于ENERGIZE和ENERGIZE - T研究数据于2024年底提交美国营销申请 [1][2] 研究成果 - ENERGIZE - T研究是首个证明口服、疾病修饰疗法对输血依赖型α和β地中海贫血有效的3期研究 [1] - 研究共纳入258名患者，171人随机接受mitapivat 100 mg每日两次治疗，87人接受安慰剂治疗，mitapivat组155人（90.6%）和安慰剂组83人（95.4%）完成48周双盲期 [3] - 研究达到输血减少反应主要终点，mitapivat组30.4%的患者达到反应，安慰剂组为12.6%（双侧p = 0.0003） [3] - mitapivat治疗在三个关键次要终点评估的输血减少反应额外指标上较安慰剂有统计学显著降低 [3][4] - mitapivat组9.9%的患者达到输血独立次要终点，安慰剂组为1.1% [4] - 48周双盲期内，mitapivat和安慰剂组不良事件发生率相似，mitapivat组5.8%的患者因不良事件停药，安慰剂组为1.2% [4] 公司计划 - 基于ENERGIZE和ENERGIZE - T研究所有可用数据，公司计划2024年底在美国提交PYRUKYND®（mitapivat）营销申请，还计划在欧洲和海湾合作委员会国家提交申请 [2] - 公司计划在即将召开的医学会议上对3期ENERGIZE - T数据进行更详细分析展示，3期ENERGIZE研究数据将于2024年6月14 - 15日在欧洲血液学协会2024混合大会上展示 [5] 产品信息 - PYRUKYND是丙酮酸激酶激活剂，在美国用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血，在欧盟用于治疗成人PK缺乏症 [7] 公司介绍 - 公司是PK激活领域先驱，致力于为罕见病患者开发变革性疗法，在美国销售首款PK缺乏症成人丙酮酸激酶激活剂，有强大临床和临床前药物研发管线 [10] 会议信息 - 公司将于美国东部时间今天上午8点举办网络直播投资者活动，回顾ENERGIZE - T 3期数据及mitapivat地中海贫血开发计划下一步，活动可在公司网站访问，活动约两小时后可查看存档网络直播 [6]