药物疗效与安全性 - 在PROPEL 2试验的Cohort 5中，infigratinib治疗导致年化身高增长速度（AHV）显著且持续增加，12个月时平均增加+2.51厘米/年，18个月时增加+2.50厘米/年（p=0.0015）[1][2] - 18个月时，身体比例显著改善，上下身段比例从基线时的2.02改善至1.88（p=0.001）[1][2] - infigratinib作为每日一次的口服疗法，耐受性良好，Cohort 5中未发现与治疗相关的不良事件[1][2] 临床试验进展 - PROPEL 3全球III期注册研究按计划进行，预计2024年底完成入组[1][3] - ACCEL观察性研究在2024年5月完成首例患者入组，该研究针对与achondroplasia密切相关的hypochondroplasia[1][4] - ACCEL 2/3将作为全球II/III期多中心研究，评估infigratinib在hypochondroplasia儿童中的疗效和安全性[4] 药物开发与扩展 - 公司计划加速infigratinib在hypochondroplasia中的开发，已获得美国FDA和EMA的支持[4] - 公司将继续评估infigratinib在其他FGFR相关骨骼发育不良和遗传性疾病中的潜力[5] 患者需求与市场潜力 - achondroplasia是美国和欧盟最常见的导致身材矮小的疾病，影响约55,000人，其中10,000名儿童和青少年具有开放的生长板[9] - hypochondroplasia是一种与achondroplasia相似的罕见疾病，目前在美国尚无获批的治疗方法[10] 公司背景与战略 - BridgeBio是一家专注于遗传疾病的商业化生物制药公司，致力于发现、开发和提供变革性药物[11] - 公司将继续探索infigratinib在achondroplasia、hypochondroplasia及其他骨骼发育不良中的潜在医疗和功能影响[7]