文章核心观点 - BridgeBio公司公布PROPEL 2试验中infigratinib治疗软骨发育不全儿童的持续积极结果，显示出潜在的同类最佳疗效和良好安全性，公司还计划扩大其在FGFR3相关骨骼发育不良疾病中的应用 [1] 试验结果 - PROPEL 2试验队列5中，infigratinib治疗使年化身高增长速度（AHV）显著且持续增加，12个月时较基线平均变化为+2.51cm/年，18个月时为+2.50 cm/年（p=0.0015） [1][2] - 18个月时身体比例有显著改善，上下半身节段平均比例从基线的2.02降至1.88（p值0.001） [1][2] - 队列5中所有参与者对每日一次口服infigratinib耐受性良好，未出现与治疗相关的不良事件 [1][2] 试验进展 - PROPEL 3全球3期注册研究按计划继续招募患者，预计2024年底完成招募 [1][3] - 针对低软骨发育不全的观察性导入研究ACCEL已启动，2024年5月有第一名儿童参与 [1][4] 后续计划 - 鉴于PROPEL 2的积极结果，公司致力于扩大infigratinib在FGFR3相关骨骼发育不良疾病中的应用，加速其在低软骨发育不全中的开发 [4] - 干预性项目ACCEL 2/3将是一项全球2/3期多中心单剂量研究，评估0.25mg/kg/天的infigratinib对低软骨发育不全儿童的疗效和安全性 [4] 疾病介绍 - 软骨发育不全是导致不成比例矮小的最常见原因，美国和欧盟约55,000人受影响，包括多达10,000名生长板未闭合的儿童和青少年，由FGFR3激活变异引起 [9] - 低软骨发育不全也是一种与FGFR3相关的骨骼发育不良疾病，患病率与软骨发育不全相似，美国目前尚无获批治疗方法 [10] 公司介绍 - BridgeBio是一家商业阶段的生物制药公司，成立于2015年，致力于发现、开发和提供治疗遗传病的变革性药物 [11] 会议信息 - 公司将于2024年6月4日上午8点（美国东部时间）举行投资者电话会议和网络直播，讨论infigratinib治疗软骨发育不全儿童的2期数据 [1][8]