文章核心观点 - 公司公布OraGrowtH212临床试验新数据分析结果，显示LUM - 201能增强生长激素自然脉冲分泌，有望用于中度小儿生长激素缺乏症治疗，为口服LUM - 201开展安慰剂对照3期试验提供支持 [1][2] 公司信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注罕见病疗法开发和商业化，核心候选药物LUM - 201是新型口服生长激素促分泌剂，正进行多项2期临床研究，已获美欧孤儿药认定，目标是将47亿美元全球生长激素市场从注射疗法转变为口服疗法 [7] 研究情况 海报MON - 111 - 研究评估LUM - 201治疗前后生长激素脉冲性数据，结果显示1.6mg/kg/day剂量组6个月时关键参数较基线显著增加，3.2mg/kg/day剂量组有类似增长，综合两剂量组数据显示LUM - 201可使生长激素分泌恢复至正常水平，还能使血清IGF - 1浓度正常化，且使用的生长激素量远低于每日外源性重组人生长激素 [2][3] 海报MON - 704 - 研究评估脉冲性生长激素特征和对LUM - 201的生长反应，结果显示所有参数从第1天到6个月均增加，第1天脉冲性生长激素分泌与第1天年化身高增长速度正相关，6个月年化身高增长速度与第1天和6个月生长激素分泌无明显相关性，功能主成分分析显示不同年化身高增长速度分组在不同时间段生长激素分泌差异不同，结论是LUM - 201可刺激中度小儿生长激素缺乏症患者生长激素分泌显著增加，生长反应与脉冲性生长激素分泌量和模式有关 [4][5][6]