文章核心观点 - Agios Pharmaceuticals (AGIO) 股价周一上涨超过20%，原因是其唯一上市药物Pyrukynd (mitapivat) 在ENERGIZE-T III期研究中达到了主要和关键次要终点，该研究评估了其在某些地中海贫血患者中的效果 [1][2][3] 研究细节 - ENERGIZE-T研究共有258名成年输血依赖性α或β地中海贫血患者参与，分为两组：171名患者接受100mg口服剂量的Pyrukynd，87名患者接受安慰剂，治疗期为48周 [2] - 研究数据显示，接受Pyrukynd治疗的患者在输血负担方面显著减少，主要终点达到：30.4%的患者达到输血减少响应，而安慰剂组为12.6% [2] - 研究还显示，在三个关键次要终点上，Pyrukynd组的患者也表现出显著减少，其中10%的患者达到次要终点，即至少连续八周无输血，而安慰剂组为1.1% [3] 市场潜力 - 目前没有批准用于治疗非输血依赖性地中海贫血患者的疗法，Agios估计在美国地中海贫血患者中，超过一半是非输血依赖性患者，Pyrukynd在此领域的批准将满足高度未满足的需求 [4] - ENERGIZE和ENERGIZE-T研究的结果增强了Pyrukynd成为TD和NTD地中海贫血患者首个口服疗法的潜力，Agios计划在2024年底前寻求Pyrukynd在所有地中海贫血亚型中的标签扩展，预计明年在此领域进行商业化 [4] 其他业务动态 - Agios正在评估进行II/III期RISE UP研究，评估mitapivat用于镰状细胞病(SCD)，去年报告的II期部分达到了主要终点，公司已启动III期部分，计划在2026年获得SCD批准 [5] - Agios与Royalty Pharma达成协议，出售vorasidenib潜在净销售额的特许权使用费，Agios将获得9.05亿美元的预付款，Royalty Pharma将获得15%的美国销售额特许权使用费，超过10亿美元后为12% [5][6] - 资金将用于扩展Agios的管线，增加的现金余额应为公司在地中海贫血和SCD领域推出Pyrukynd时提供财务独立性 [7] 股价表现 - 今年以来，Agios的股价已上涨96.8%，而行业平均涨幅为2.9% [5]