文章核心观点 - 赛雷迪斯公司产品候选药物UCART22获欧盟孤儿药认定，有望为急性淋巴细胞白血病患者提供治疗选择 [1] 公司信息 - 赛雷迪斯是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克和泛欧证券交易所上市 [6] 产品信息 - UCART22是靶向CD22的同种异体CAR T细胞产品候选药物，正在BALLI - 01的1/2期开放标签剂量递增和扩展研究中进行评估，以评估其在复发/难治性急性淋巴细胞白血病患者中的安全性、扩增、持久性和临床活性 [2] 疾病信息 - 急性淋巴细胞白血病占所有白血病病例的12%，进展迅速，若不治疗通常在数周或数月内致命，2024年欧盟10年患病率估计为每10万人中有1.9人患病 [3] 临床数据 - 2023年12月美国血液学会会议上展示的临床数据显示，UCART22 - P2（内部完全制造）在剂量水平2的初步缓解率为67%，而UCART22 - P1（由外部合同开发和生产组织制造）在剂量水平3的缓解率为50% [4] 孤儿药认定信息 - 欧盟孤儿药认定由欧盟委员会根据欧洲药品管理局孤儿药产品委员会的肯定意见授予，适用于治疗、诊断或预防影响欧盟每10万人中少于5人的严重衰弱或危及生命疾病的药物，该认定为开发罕见病药物的公司提供监管、财务和商业激励 [5] 公司预期 - 赛雷迪斯预计在2024年底前提供BALLI - 01研究进展的最新情况 [4]