核心观点 - Harmony Biosciences 的 pitolisant 在治疗 Myotonic dystrophy Type 1 (DM1) 患者的过度日间嗜睡 (EDS) 和疲劳方面显示出积极效果 [1][2] - 公司计划推进 pitolisant 的 DM1 开发项目，进入关键性 Phase 3 研究，使用下一代配方 (NG2) 以优化药代动力学特征和更高剂量强度 [4] 研究数据 - Phase 2 信号检测研究显示，pitolisant 在减少 EDS 和疲劳方面优于安慰剂，高剂量组显示出更强的疗效信号 [2][6] - 主要疗效终点为 Daytime Sleepiness Scale 评分从基线到第 11 周的变化，高剂量 pitolisant 组平均改善为 -2.5，低剂量组为 -1.0，安慰剂组为 -0.2 [6] - 其他次要疗效终点（EDS、疲劳、疾病负担）也显示 pitolisant 优于安慰剂，高剂量组在 Epworth Sleepiness Scale 和 Fatigue Severity Scale 上的改善分别为 -4.9 和 -0.9 [6][13] 市场潜力 - 美国目前约有 40,000 名 DM1 患者，其中高达 90% 报告有 EDS 和疲劳症状 [3] - 公司预计，如果成功，pitolisant 的下一代配方可能惠及超过 100,000 名未满足医疗需求的患者 [4] 药物背景 - Pitolisant 以 WAKIX® 品牌在美国上市，已获 FDA 批准用于治疗成人发作性睡病患者的 EDS 或猝倒症 [7][9] - WAKIX 是一种选择性组胺 H₃ 受体拮抗剂/反向激动剂，通过增加组胺的合成和释放来促进清醒 [9] 公司背景 - Harmony Biosciences 专注于开发和提供罕见神经系统疾病的治疗方法，总部位于宾夕法尼亚州 Plymouth Meeting [22] - 公司拥有 Bioprojet 的独家许可，负责 pitolisant 在美国的开发、制造和商业化 [9]