文章核心观点 公司宣布其高度选择性口服menin抑制剂revumenib用于复发或难治性转移性微卫星稳定结直肠癌的1/2期概念验证试验进入1b期，基于1a期试验初始数据获独立数据监测委员会支持，且初始数据显示revumenib安全性良好、有一定疗效 [1][6] 公司进展 - 公司的revumenib用于复发或难治性转移性微卫星稳定结直肠癌的1/2期试验进入1b期，由独立数据监测委员会基于1a期初始数据审查后建议推进 [1][6] - 1/2期试验旨在评估revumenib安全性、耐受性和抗肿瘤活性，1a期剂量递增部分共招募19名患者，分三个剂量组，revumenib在各测试剂量水平耐受性良好，安全性与之前报告数据一致，无3级或更高级别的治疗相关不良事件，常见不良事件为食欲下降、味觉障碍、恶心和疲劳 [2] - 初始疗效结果显示revumenib可能影响复发或难治性转移性微卫星稳定结直肠癌患者疾病进展，在被认为可实现完全靶点饱和的剂量水平2和3，44%（4/9）的患者在8周时病情稳定，33%（3/9）的患者在16周时病情稳定，一名病情长期稳定的患者持续研究32周，基于初始数据，276mg每日三次被选为1b期推进剂量 [2] 公司产品 - 公司是临床阶段生物制药公司，研发创新癌症疗法管线，包括高度选择性menin抑制剂revumenib和阻断CSF - 1受体的单克隆抗体axatilimab [4] - revumenib是一种强效、选择性小分子抑制剂，用于治疗KMT2A重排急性白血病和突变核仁磷酸蛋白急性髓系白血病，关键AUGMENT - 101试验在复发或难治性KMT2A重排急性白血病中取得积极顶线结果，预计2024年第四季度公布复发或难治性NPM1 AML患者的关键数据，获FDA和欧盟委员会孤儿药指定、FDA快速通道指定和突破性疗法指定，R/R KMT2Ar急性白血病的新药申请正在FDA优先审评中，PDUFA行动日期为2024年9月26日 [11] 行业情况 - 转移性微卫星稳定结直肠癌是美国癌症死亡第二大原因，复发或难治性情况下每年估计发病超55000例，Wnt/β - 连环蛋白信号通路激活是多数结直肠癌肿瘤的关键起始步骤和生长驱动因素，抑制menin可阻断该通路驱动的结直肠癌肿瘤生长 [7]