文章核心观点 - 公司专注治疗罕见呼吸道疾病aPAP的药物Molgramostim即将公布IMPALA - 2试验数据，结果将影响公司估值和股价 ，虽此前试验有不足，但基于研究和设计调整，公司股票被认为低估，不过仍存在试验失败、股权稀释等风险 [1][3][16] 公司概况 - 公司是临床阶段生物科技公司，专注治疗aPAP，2017年与Mast Therapeutics合并后更名，曾有三款药物在研，现仅Molgramostim在管线 [1] 疾病介绍 - PAP是罕见肺部疾病，aPAP最常见，占约90%，发病率约6/百万，美国、欧盟和日本分别约有2000、2300和750例 ，WLL是主要治疗方法但有局限，促使探索替代疗法 [21] 药物机制 - GM - CSF是细胞因子，在肺中由AEC - II产生并与AM受体结合，调节细胞代谢和脂质稳态，aPAP中抗GM - CSF抗体干扰此途径，导致胆固醇和表面活性蛋白积累，引发症状 ，吸入和皮下注射GM - CSF是治疗策略 [5] IMPALA试验结果 - 试验公布数据后股价暴跌，因主要终点A - aDO2和临床相关次要终点6MWT未达统计学显著 ，排除4个无效数据后，主要终点数据有统计学意义，次要终点结果不一 ，FDA因数据不足建议不提交BLA，后授予突破性疗法认定使股价翻倍 [6] IMPALA试验问题 - 试验中连续和间歇治疗组在不同指标表现不一致，可能与基线统计差异有关 ，DLCO未调整吸烟基线状态，可能高估连续组得分 ，多种因素可能限制药物功能 [8][13][24] IMPALA - 2试验设计 - 主要变化是选DLCO为主要终点，替代A - aDO2，调整筛选标准，细分SGRQ为总分和活动分，移除WLL相关指标，用运动跑步机测试替代6MWT，仅设连续给药两组，每组约80人 [27] 药物市场潜力与估值 - 模型预计Molgramostim 2026年同时进入美、欧、日市场，净现值约12亿美元，对应每股约10美元 ，市场认为其成功概率约40%，低于3期临床药物平均的60% ，若按行业平均成功概率，股价约6美元，有50%上涨空间 [16] 公司资金情况 - 公司称资金可支撑到2026，2023年现金消耗5500万美元，2024年Q1净消耗增至2000万美元 ，若数据好可能通过股权稀释筹集资金用于商业化，试验费用会持续产生 [34] 风险因素 - 主要风险是IMPALA - 2试验数据可能未达主要和关键次要终点致股价暴跌 ，股权已大幅稀释且可能继续 ，药物终端市场渗透和新兴疗法使用有不确定性 [35] 投资建议 - 公司Molgramostim有机会，科学依据充分，预计IMPALA - 2试验主要终点有统计学显著结果，影响股价 ，鉴于当前估值和潜在上涨空间，股票可买入，但功能指标和FDA解读有不确定性，投资需谨慎 [36]