公司概况 - 公司原名OXiGENE, Inc.，1988年在纽约州成立，1992年在特拉华州重新注册，2016年更名为Mateon Therapeutics, Inc.，2020年11月改为Oncotelic Therapeutics, Inc. [3] - 公司利用肿瘤药物开发专业知识改善癌症患者治疗结果和生存率，尤其关注罕见儿科癌症 [3] - 公司通过45%的合资企业GMP Biotechnology Limited获得弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPG）的罕见儿科指定（通过OT - 101），黑色素瘤（通过CA4P）和急性髓系白血病（通过OXi 4503）的指定 [3] - 2019年收购PointR Data Inc.以建立人工智能驱动的生物技术公司，2021年第四季度收购AL - 101用于阿扑吗啡的鼻内给药，计划开发其用于治疗帕金森病、勃起功能障碍、女性性功能障碍和性欲减退症 [8] 产品研究 - OT - 101是一种针对TGFB2的反义药物，正在进行胰腺癌和胶质母细胞瘤的3期临床试验，此前在这些适应症以及黑色素瘤中显示出强大的临床活性 [1] - P001 - 一项I/II期研究评估了OT - 101在黑色素瘤、结直肠癌和胰腺癌中的静脉治疗，共纳入62名患者，其中38名胰腺癌患者、19名黑色素瘤患者和5名结直肠癌患者 [1] - 对这些患者的药代动力学评估显示，随着药物暴露量（由AUClast定义）增加，无进展生存期（PFS）得到改善，结直肠癌患者接受过多种前期治疗，总体生存期较短，高AUC使PFS从40天翻倍至84天 [1] - 分析cbioportal的4259名结直肠腺癌患者样本发现，TGFB2和TGFM6低表达可改善总生存期（OS），二者联合优于单独使用，TGFB2是主导因素，TGFB2/TGM6对间充质CMS影响显著，低表达时中位生存期从42个月提高到132个月，p值为1.4e - 5 [1] - 抑制TGFB2（如通过OT - 101）是治疗结直肠癌的潜在方法，尤其是对TGM6低表达患者 [1] 公司动态 - 公司CEO Dr. Vuong Trieu将于2024年6月17 - 19日在匈牙利布达佩斯举行的第20届国际药物发现科学与技术年度大会（IDDST）（欧洲）上发表演讲 [4] 相关文献 - 《Transforming Growth Factor Beta 2 (TGFB2) and Interferon Gamma Receptor 2 (IFNGR2) mRNA Levels in the Brainstem Tumor Microenvironment (TME) Significantly Impact Overall Survival in Pediatric DMG Patients》 [2] - 《Transforming Growth Factor Beta 2 (TGFB2) mRNA Levels, in Conjunction with Interferon - Gamma Receptor Activation of Interferon Regulatory Factor 5 (IRF5) and Expression of CD276/B7 - H3, Are Therapeutically Targetable Negative Prognostic Markers in Low - Grade Gliomas》 [5] - 《High Intra - Tumor Transforming Growth Factor Beta 2 Level as a Predictor of Poor Treatment Outcomes in Pediatric Diffuse Intrinsic Pontine Glioma》 [6]