文章核心观点 - 公司宣布在《自然通讯》发表科学文章，公布镰状细胞病非病毒基因疗法，该疗法结合TALEN®技术等，对HBB基因校正有强治疗潜力 [9][10] 镰状细胞病介绍 - 镰状细胞病是全球最常见遗传病之一，由HBB基因单点突变引起，使红细胞呈镰刀状，影响血流和氧气输送，引发多种症状 [13] 公司技术与疗法 - 公司利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板递送，在造血干细胞和祖细胞中开发临床相关基因编辑过程，能高效精确校正HBB基因，减少基因组不良事件 [5] - TALEN®技术结合非病毒DNA校正模板递送，在体外健康供体和镰状细胞病患者的造血干细胞和祖细胞中实现高HBB基因校正效率，能有效恢复功能性成人血红蛋白，减少功能失调的镰状血红蛋白和镰状红细胞 [6] - TALEN®核酸酶活性高度特异，仅在HBD位点检测到一个脱靶位点，校正后的造血干细胞在小鼠动物模型中显示出长期体内植入能力，有治疗镰状细胞病的潜力 [6] - 将HBB基因校正过程应用于镰状细胞病患者的造血干细胞和祖细胞，可使成熟红细胞中正常成人血红蛋白表达超50%，校正镰状表型且不诱导β地中海贫血表型，编辑后的造血干细胞能在免疫缺陷小鼠模型中有效植入并维持临床相关的HBB基因校正事件水平 [1] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命细胞和基因疗法，在肿瘤学CAR - T免疫疗法中采用同种异体方法，开发造血干细胞治疗多种疾病的平台，有超24年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品，总部在法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利有办事处，在纳斯达克和泛欧交易所上市 [15]