文章核心观点 公司宣布在《自然通讯》上发表科学文章，公布镰状细胞病非病毒基因疗法，该疗法利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板递送，在造血干细胞和祖细胞中实现高效精确HBB基因校正，有治疗镰状细胞病及其他遗传病潜力 [1][2][3] 公司情况 - 临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命细胞和基因疗法，在肿瘤学CAR - T免疫疗法采用同种异体方法，有开发造血干细胞治疗多种疾病平台 [5] - 有超24年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的候选产品，总部在法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利有分部，在纳斯达克全球市场和泛欧交易所成长板上市 [5] 镰状细胞病情况 - 全球最常见遗传病之一，由HBB基因单点突变导致，患者红细胞呈镰刀状，影响血流和氧气输送，引发多种症状 [8] 基因疗法情况 - 利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板递送，在造血干细胞和祖细胞中开发临床相关基因编辑过程，实现高效精确HBB基因校正，减少基因组不良事件 [2] - TALEN®技术与非病毒DNA校正模板递送结合，在体外健康供体和镰状细胞病患者造血干细胞和祖细胞中实现高HBB基因校正效率 [3] - TALEN®核酸酶活性高度特异，仅在HBD位点检测到一个脱靶位点 [4] - 应用该基因校正过程使镰状细胞病患者成熟红细胞中正常成人血红蛋白表达超50%，纠正镰状表型，不诱导β - 地中海贫血表型，编辑后的造血干细胞在免疫缺陷小鼠模型中有效植入并维持临床相关HBB基因校正水平 [9] - HBB基因校正有效恢复功能性成人血红蛋白，显著减少功能失调的镰状血红蛋白和镰状红细胞 [10] - 校正后的造血干细胞在小鼠动物模型中显示长期体内植入能力，有治疗镰状细胞病的强大潜力 [11] 文章信息 - 文章可在《自然通讯》网站点击链接https://doi.org/10.1038/s41467 - 024 - 49353 - 3查看 [5] 联系方式 - 媒体联系：Patricia Sosa Navarro，电话+33 (0)7 76 77 46 93；Arthur Stril，电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com [7] - 如需更多信息联系：Pascalyne Wilson，电话+ 33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com [14] - 投资者关系联系：Ashley R. Robinson，电话+1 617 430 7577 [14]