文章核心观点 - Avidity Biosciences 公司宣布了其 FORTITUDE 1/2 期临床试验的初步积极数据 [1] - 该试验评估了 delpacibart braxlosiran (del-brax) 两种剂量在法西欧肩胛肢肌营养不良症 (FSHD) 患者中的疗效 [1] - 2mg/kg 剂量的 del-brax 在 4 个月时间点使 DUX4 调控基因平均降低超过 50% [2] - 4mg/kg 剂量的 del-brax 也使所有患者的 DUX4 调控基因降低超过 20% [3] - del-brax 治疗还显示出良好的安全性和耐受性 [3] - 公司计划加快推进 FORTITUDE 试验的注册性队列 [4] - 目前尚无 FSHD 的批准治疗方法 [5] 公司相关 - Avidity Biosciences 股价周三上涨 32.6% [5] - 今年以来公司股价已飙升 323.9%,而行业下跌 5.1% [5] - 公司目前评级为 Zacks Rank 3 (Hold) [9] - 公司计划在本周 6 月 13-14 日举行的 FSHD 国际研究大会上发布更多试验数据 [6] - 完整 FORTITUDE 试验数据预计明年发布,预计于 2025 年 9 月完成主要研究 [7] 行业相关 - FSHD 是一种罕见的肌肉虚弱性疾病,会导致终生、不可逆的肌肉功能丧失、严重疼痛、疲劳和渐进性残疾 [8] - 如获批准,del-brax 可满足这些"迫切等待治疗"的患者需求 [8] - FDA 此前已授予 del-brax FSHD 适应症孤儿药和快速通道认定 [8]