文章核心观点 公司在投资者日强调AXPAXLI在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的临床开发进展出色并更新公司战略，其转型为专注视网膜疾病的公司基于三项临床研究数据、降低wet AMD监管风险和关注视网膜血管疾病市场，且认为AXPAXLI有单药治疗活性、潜在的同类最佳持久性和良好安全性，有望改变现有治疗模式 [1][2] 分组1：公司进展与战略 - 2024年公司为成为视网膜护理领导者组建“视网膜梦之队”、补充资本强化资产负债表并精简组织，这些努力已产生积极影响 [2] - 公司转型为专注视网膜疾病的公司基于AXPAXLI三项临床研究的有力数据、降低wet AMD监管途径风险和关注广泛的视网膜血管疾病市场 [2] 分组2：AXPAXLI临床研究情况 SOL - 1研究（3期，wet AMD） - 截至2024年6月7日，AXPAXLI SOL - 1研究有60个研究点活跃，151名受试者处于不同加载和随机化阶段，反映出研究者参与度高，该研究旨在获得监管批准，在美国FDA特殊协议评估（SPA）下进行，公司计划随机分配300名初治患者，比较单次AXPAXLI植入物（450µg）和单次阿柏西普注射（2mg） [3] - 研究为多中心、双盲、随机（1:1）、平行组研究，主要在美国进行，先有8周加载阶段，受试者接受两剂阿柏西普，达到特定视力标准者随机接受单次AXPAXLI或单次阿柏西普，每月评估，主要终点是第36周保持视力的受试者比例 [9][10] SOL - R研究（3期，wet AMD） - 公司计划启动SOL - R AXPAXLI重复给药研究，评估AXPAXLI（450µg）每6个月给药与阿柏西普（2mg）每8周给药及另一个每6个月给药对照臂在825名wet AMD患者中的情况，该试验旨在产生商业影响，有监管风险，公司已请求与FDA进行C类会议以获取协议指导，初始入组患者预计包括SOL - 1研究中加载或随机化失败的患者，完成SOL - 1入组和随机化后，患者将直接进入SOL - R研究 [4] - 研究为多中心、双盲、随机（2:2:1）、三臂研究，涉及美国和其他地区，为期1年的非劣效性研究采用患者富集策略，主要终点是AXPAXLI和阿柏西普组在1年时平均最佳矫正视力（BCVA）从基线变化的非劣效性 [11][12] HELIOS研究（1期，NPDR） - 48周HELIOS NPDR研究结果优于之前报告的40周数据，糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）改善信号均来自AXPAXLI治疗组，视力威胁并发症（VTCs）出现在假治疗组，公司计划与FDA讨论结果以确定AXPAXLI在NPDR的开发路径 [5] - 48周时AXPAXLI组23.1%（N = 3）患者DRSS改善≥2级，23.1%（N = 3）患者DRSS改善1级，而假治疗组均为0%；AXPAXLI组无患者DRSS恶化，假治疗组25%（N = 2）患者恶化；AXPAXLI组无患者发展为增殖性糖尿病视网膜病变（PDR）或累及中心的糖尿病黄斑水肿（CI - DME），假治疗组37.5%（N = 3）患者发展；AXPAXLI组患者中央亚区厚度平均改善，假治疗组恶化；AXPAXLI总体耐受性良好，无眼内炎症等报告 [5][6] - 研究为多中心、双盲、随机（2:1）、平行组研究，在美国进行，评估AXPAXLI与假对照在中度至重度NPDR无CI - DME受试者中的安全性、耐受性和有效性，主要终点是治疗突发不良事件（TEAEs）频率 [13] 分组3：公司财务情况 - 公司资源优先用于AXPAXLI治疗wet AMD的临床开发，基于当前运营计划，包括完成SOL - 1和SOL - R临床试验等，公司认为现有现金及现金等价物可支持其运营费用、债务偿还义务和资本支出至2028年 [7] 分组4：专家评价 - 加州视网膜顾问公司的Dilsher S. Dhoot医生认为SOL - 1入组情况超出预期，招募的初治wet AMD患者对AXPAXLI潜在持久性感兴趣，且喜欢研究设计；审查HELIOS 1期扩展数据集后，认为AXPAXLI在眼后部有安全有效和持久活性的潜力，与现有抗VEGF药物相比有差异化结果 [8] - 加州大学欧文分校眼科系主任Baruch D. Kuppermann医生认为SOL - R研究对患者和视网膜界是好消息，SOL - 1是监管研究，SOL - R是大型“真实世界”重复给药研究，其结果对视网膜界很重要，且入组设计可提高两项研究的入组率 [8] 分组5：产品与公司介绍 - AXPAXLI是一种研究性生物可吸收水凝胶植入物，包含具有抗血管生成特性的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂阿西替尼，正在评估用于治疗wet AMD、糖尿病视网膜病变（DR）和其他视网膜疾病 [14] - 公司是一家生物制药公司，致力于开发和商业化创新疗法治疗wet AMD、DR等眼部疾病，AXPAXLI基于其ELUTYX™专有生物可吸收水凝胶制剂技术，目前处于wet AMD 3期临床试验；临床产品组合还包括PAXTRAVA™，处于2期临床试验治疗开角型青光眼或高眼压症；公司凭借专业知识和平台开发并推出首个商业药物产品DEXTENZA® [15]