公司动态 - Dyne Therapeutics 在2024年6月13日至14日举行的第31届FSHD国际研究大会上展示了其针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的候选药物DYNE-302的临床前数据 这些数据表明DYNE-302在抑制DUX4基因表达和功能改善方面表现出显著且持久的效果 [1][8] - DYNE-302通过FORCE平台开发 该平台利用与肌肉高度表达的转铁蛋白受体1（TfR1）结合的片段抗体（Fab） 并结合siRNA以减少DUX4基因的表达 [2][10] - 公司首席科学官Oxana Beskrovnaya表示 DYNE-302在临床前模型中表现出持久的活性 并强调了FORCE平台在针对肌肉疾病遗传病因方面的创新性 [8] 产品与技术 - DYNE-302在hTfR1/iFLExD小鼠模型中表现出剂量依赖性的DUX4转录组（D4T）显著减少 效果持续长达三个月 并在肌肉结构和功能上显示出改善 [8] - FORCE平台是Dyne Therapeutics开发靶向现代寡核苷酸疗法的核心 该平台利用TfR1在肌肉生物学中的重要性 通过将治疗有效载荷与TfR1结合的Fab片段连接 开发针对肌肉疾病的靶向疗法 [10] 疾病背景 - FSHD是一种由DUX4基因突变引起的罕见、进行性遗传疾病 导致骨骼肌丧失、肌肉无力和萎缩 目前尚无获批的治疗方法 [9] - 在美国约有16,000至38,000人 欧洲约有35,000人受FSHD影响 该疾病导致患者全身主要肌肉群（包括面部）的无力 以及关节和脊柱异常 通常伴随行动受限 [9]