分组1：DYNE-302的临床前数据 - DYNE-302在FSHD临床前模型中表现出持久且显著的DUX4抑制效果和功能改善 [1][7] - 单次静脉注射DYNE-302后，DUX4转录组（D4T）的减少持续长达三个月，并在肌肉结构和功能上显示出益处 [1] - DYNE-302在FSHD患者来源的肌管中表现出高效力 [1] 分组2：FSHD疾病背景 - FSHD是一种由DUX4基因异常表达引起的严重肌肉疾病，导致进行性肌肉萎缩和骨骼肌丧失 [8][10] - 在健康个体中，DUX4驱动的基因表达仅在早期胚胎发育中短暂活跃，而在FSHD患者中，DUX4基因在应被沉默后仍保持活跃 [10] - 美国约有16,000-38,000人，欧洲约有35,000人受FSHD影响，目前尚无获批疗法 [10] 分组3：FORCE™平台 - FORCE™平台通过结合转铁蛋白受体1（TfR1）的片段抗体（Fab）与siRNA，开发出针对肌肉疾病的靶向疗法 [8][11] - TfR1在肌肉细胞表面高度表达，是铁运输到肌肉细胞的关键 [11] - FORCE™平台旨在克服当前肌肉组织递送的限制，目标是阻止或逆转疾病进展 [11] 分组4：Dyne Therapeutics公司 - Dyne Therapeutics是一家专注于开发创新疗法的临床阶段肌肉疾病公司，致力于为遗传性肌肉疾病患者提供改变生活的治疗 [7][12] - 公司拥有广泛的肌肉疾病管线，包括针对1型强直性肌营养不良（DM1）和杜氏肌营养不良（DMD）的临床项目，以及针对FSHD的临床前项目 [12] - Dyne利用其专有的FORCE™平台开发现代寡核苷酸疗法，旨在克服肌肉组织递送的限制 [12]