核心观点 - REZLIDHIA® (olutasidenib) 在治疗复发或难治性（R/R）突变IDH1急性髓性白血病（AML）患者中显示出显著的临床疗效和持久反应，特别是在接受过venetoclax治疗的患者中 [1][3][6] - 该药物在多种患者亚组中表现出良好的安全性和有效性，包括老年患者、既往venetoclax治疗失败的患者以及作为异基因造血干细胞移植（HSCT）的桥梁治疗 [4][10][11] - 在继发于骨髓增生性肿瘤（MPN）的mIDH1 AML患者中，olutasidenib也显示出临床活性，为该患者群体提供了新的治疗选择 [5][8] 临床试验数据 - 在147名可评估疗效的患者中，35%达到完全缓解（CR）或部分血液学恢复的完全缓解（CRh），中位CR/CRh持续时间为25.3个月，最长持续时间为54.6个月 [6] - 在12名对venetoclax治疗无效的患者中，33%达到CR/CRh，中位总生存期为16.2个月 [7] - 在15名继发于MPN的mIDH1 AML患者中，40%达到CR，中位反应持续时间为15.6个月，总反应率为60% [8] 患者亚组分析 - 在45名75岁及以上的R/R mIDH1 AML患者中，31%达到CR/CRh，中位CR/CRh持续时间为25.3个月 [10] - 在153名接受olutasidenib单药治疗的患者中，16名（11%）进行了异基因HSCT，其中75%在移植前达到CR/CRh，12个月的总生存概率为83% [11] 行业背景 - 急性髓性白血病（AML）是一种快速进展的血液和骨髓癌症，主要影响成年人，占所有成人癌症的约1% [12] - 复发AML影响约一半的患者，而难治性AML影响10%至40%的新诊断患者，这些患者对现有治疗的反应较差，生活质量显著下降 [12] 公司动态 - Rigel Pharmaceuticals在2024年欧洲血液学协会（EHA）大会上展示了REZLIDHIA®的临床数据，包括一项口头报告和四项海报展示 [1][4][5] - 公司总裁兼首席执行官Raul Rodriguez表示，这些数据支持REZLIDHIA®在多种mIDH1 AML患者群体中的强效性和持久反应 [5]