核心观点 - 公司Cogent Biosciences宣布了其SUMMIT临床试验第一部分的数据，显示bezuclastinib在治疗非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）患者中表现出显著的疗效和安全性 [5][6][16] 临床试验数据 - 在SUMMIT试验的第一部分中，接受100 mg bezuclastinib治疗的患者在所有肥大细胞负荷标志物上显示出超过90%的减少 [6] - 患者报告的症状严重程度显著降低，包括头晕、腹泻严重程度和脑雾等症状 [16] - 皮肤症状和皮肤病变的客观减少与症状改善相对应 [12][16] 药物开发进展 - bezuclastinib是一种选择性KIT D816V抑制剂，旨在抑制KIT D816V突变以及其他KIT外显子17突变 [4] - 公司计划在2025年第二季度完成SUMMIT试验第二部分的入组，并在2025年底报告顶线结果 [14][16] - 公司还计划在2024年底完成APEX试验的入组，并在2025年中报告顶线结果 [14] 公司背景 - Cogent Biosciences是一家专注于开发基因定义疾病精准疗法的生物技术公司 [4][17] - 公司的主要临床项目是bezuclastinib，此外还在开发针对FGFR2、ErbB2和PI3Kα突变的新型靶向疗法 [4]