核心观点 - 公司Cogent Biosciences宣布了其SUMMIT临床试验第一部分的最新数据，显示bezuclastinib在治疗非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）患者中表现出显著的疗效和安全性 [2][4] - bezuclastinib在100 mg剂量下显示出对肥大细胞反应的显著减少（>50%）以及患者最严重症状的改善 [4] - 公司预计将在2025年第二季度完成SUMMIT第二部分的入组，并在2025年底报告顶线结果 [9][11] SUMMIT试验更新 - 在SUMMIT试验的第一部分中，100 mg剂量的bezuclastinib显示出良好的安全性和耐受性，未报告出血或认知障碍的不良事件 [4] - 患者在12周内表现出所有MS2D2症状的显著减少，包括头晕、腹泻严重程度和脑雾等症状 [4] - 皮肤症状也有临床意义的改善，并且皮肤病变客观减少 [4][10] 公司发展计划 - 公司正在进行的PEAK研究预计将在2024年第三季度完成入组，并在2025年底报告顶线结果 [6] - 公司还计划在2024年底完成APEX研究的入组，并在2025年中报告顶线结果 [11] 公司背景 - Cogent Biosciences是一家专注于开发基因定义疾病精准疗法的生物技术公司，其最先进的临床项目是bezuclastinib，一种选择性酪氨酸激酶抑制剂 [7] - 除了bezuclastinib，公司还在开发针对FGFR2、ErbB2和PI3Kα突变的新型靶向疗法 [7]