文章核心观点 公司公布mitapivat治疗非输血依赖性α和β地中海贫血的全球3期ENERGIZE研究详细结果，显示其疗效显著，有望成为重要治疗选择，公司计划年底在美国提交批准申请 [1][3] 研究结果 - 研究共纳入194名患者，130人随机接受mitapivat 100 mg每日两次治疗，64人接受安慰剂治疗 [5] - 研究达到血红蛋白反应主要终点，mitapivat组42.3%（n=55/130）患者达到反应，安慰剂组仅1.6%（n=1/64），p<0.0001 [5] - 关键次要终点方面，mitapivat组FACIT - 疲劳子量表评分平均变化为4.85，安慰剂组为1.46，p=0.0026；平均血红蛋白浓度平均变化为0.86 g/dL，安慰剂组为 - 0.11 g/dL，p<0.0001 [5] - mitapivat治疗患者在健康相关生活质量指标上有改善，如六分钟步行测试和PGIC疲劳、步行能力和地中海贫血症状子量表 [5] - 24周双盲期内，mitapivat组和安慰剂组不良事件发生率相似，mitapivat组3.9%患者出现≥3级治疗相关不良事件，无严重不良事件，3.1%患者因不良事件停药，安慰剂组无 [5] 公司动态 - 公司将在2024年6月16日上午10点（美国东部时间）或下午4点（中欧夏令时）举办虚拟投资者活动，回顾EHA2024会议关键临床口头和海报展示内容 [1][6] - 公司计划在2024年底提交mitapivat治疗地中海贫血的监管批准申请，纳入两项研究所有可用数据 [3] 产品信息 - PYRUKYND（mitapivat）是丙酮酸激酶激活剂，在美国用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血，在欧盟用于治疗成人PK缺乏症 [7] 公司简介 公司是PK激活领域先驱，致力于为罕见病患者开发变革性疗法，在美国销售首款PK激活剂，有强大临床和临床前药物研发管线 [11] 联系方式 - 投资者联系：Chris Taylor，VP Investor Relations and Corporate Communications，IR@agios.com [14] - 媒体联系：Dan Budwick，dan@1abmedia.com [14]