文章核心观点 - 和黄医药公布索夫雷尼布治疗成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）的III期试验ESLIM - 01结果，显示其可能成为ITP潜在治疗选择，且中国国家药监局已受理新药申请 [1][2] 研究结果 - ESLIM - 01试验结果显示索夫雷尼布治疗原发性ITP患者有临床意义的早期和持续持久血小板反应，耐受性良好且改善生活质量，主要终点达标，持久缓解率48.4%，安慰剂组为0%，总体缓解率在0 - 12周和0 - 24周分别为68.3%和70.6%，安慰剂组为14.5%和16.1%，索夫雷尼布组中位缓解时间为8天，安慰剂组为30天 [3] - 事后亚组分析表明，无论既往ITP治疗线数或既往TPO/TPO - RA暴露情况，索夫雷尼布对ITP患者均有一致临床获益，接受四种或更多既往治疗线的患者中，索夫雷尼布持久缓解率47.7%，安慰剂组为0%；索夫雷尼布组74.6%患者曾接受TPO/TPO - RA治疗，该亚组中索夫雷尼布持久缓解率46.8%，安慰剂组为0% [4] - 索夫雷尼布在ESLIM - 01中的安全性与既往研究一致，多数治疗突发不良事件为轻度或中度，3级及以上不良事件在索夫雷尼布组和安慰剂组分别为25.4%和24.2%，索夫雷尼布还显著改善身体功能和能量/疲劳方面的生活质量 [5] ITP疾病情况 - ITP是自身免疫性疾病，特征为血小板免疫性破坏和生成减少，患者出血和瘀伤风险增加，还伴有疲劳，影响生活质量，成人原发性ITP年发病率为3.3/100,000，患病率为9.5/100,000，中国约有110,000名原发性ITP患者，美国、德国等国约有56,000名，主要医药市场（不含中国）约有145,000名慢性ITP患者 [6][7] - 成人ITP是异质性疾病，现有治疗难治愈，许多患者产生治疗抵抗易复发，对现有药物敏感性有限，需要新治疗方法 [7] 索夫雷尼布情况 - 索夫雷尼布是新型、选择性口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，用于治疗血液系统恶性肿瘤和免疫疾病，目前处于临床研究阶段，安全性和有效性未获监管机构批准，除ITP外，还在温抗体型自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤中进行研究 [2][8] 和黄医药情况 - 和黄医药是创新型、商业化阶段的生物制药公司，致力于癌症和免疫疾病的靶向疗法和免疫疗法的发现、全球开发和商业化，约有5000名员工，其中肿瘤/免疫学团队约1800人，已有三款肿瘤药物在中国上市，首款也在美国上市 [9] 监管进展 - 中国国家药监局授予索夫雷尼布该适应症突破性疗法认定，并于2024年1月受理新药申请进行优先审评，美国正在计划进行剂量探索研究，和黄医药还于2024年3月启动索夫雷尼布治疗成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血的II/III期临床试验注册阶段 [5]