报告行业投资评级 未提及相关内容 报告的核心观点 - 中国ALS药物治疗市场在诊疗指南助力下进入高速发展阶段，本土厂商考虑药物剂型创新，开辟特色药品发展路线，跨国企业靶向治疗药物进展为国有品牌研发赋能，精准诊疗方案有望进入中国患者临床治疗用药选择范围[3] 根据相关目录分别进行总结 中国肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业综述 - 肌萎缩侧索硬化症是由蛋白质异常聚集导致的神经退行性疾病，中国市场以症状缓解治疗为主，进口靶向药物带来精准诊疗曙光，发病后患者肌肉逐渐消亡，多数患者起病于上肢精细动作能力丧失，部分起于下肢行动障碍和口腔肌肉萎缩[8][9] - 中国临床治疗以延缓病情和减轻并发症状为目标，用药包含利鲁唑、依达拉奉和丁苯酞等，海外已有托夫生靶向治疗药物面世，全球科研机构在靶向治疗研发和药物再利用方面进展显著[10] - 19世纪初期至中期，全球关注ALS起病原因和部位，诊疗体系待完善；20世纪末期，明确运动功能障碍与神经元损伤部位关系，ALS正式得名；21世纪，诊疗体系规范化发展，SOD1突变和干细胞治疗成研究热点，中国ALS协作组成立推动诊疗发展[11][15] - 罕见病目录扩充引导医疗资源配置优化，为科研提供方向；浙江省建立用药保障机制提升用药普及性；国家要求神经疾病中心配备多维度医疗技术；第一批罕见病目录发布促进诊断治疗水平提升和科研创新[18] 中国肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业产业链 - 产业链上游为原料和试剂辅料供应，中游为药品生产，下游为诊疗机构和零售药店购药[20] - 丁苯酞合成依赖邻法苯酐，2023年邻法苯酐受原油和工业萘价格影响，价格反弹受限，为制药企业留足利润空间[24] - 利鲁唑工业制备工艺有优化空间，山东新时代药业通过增加纯化环节和替换催化剂实现降本增效[26][27] - 注射剂型不良反应风险高，政策监管收紧，依达拉奉注射液销量下滑；SOD1突变成为研发靶标，中国企业积极布局[28][29] - 中国患者发病年龄提前，男性患病风险高，应加强早筛和精细管理；依达拉奉龙头企业放弃集采竞标，中小企业获竞争空间[30][31] 中国肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业市场规模 - 历史期间市场以症状缓解药物驱动，规模增速平稳；预测期间靶向治疗药物引入，将带动市场规模高速发展[33] - 患者基数扩增，精准治疗药品市场空白，催化企业和科研机构研发；ALS协作组缩短患者诊断时间，带动用药需求和市场扩张[35][36] - 海内外院校联合筛选治疗靶点，临床试验多突变位点相关；海外牙髓干细胞培养基治疗ALS取得突破，有望改善患者症状，增加用药市场增量[37][38] 中国肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业竞争格局 - 中国ALS治疗市场向精准诊疗转化，海外品牌主导，国产品牌开拓本土化路径[40][41] - 中美企业合作打造利鲁唑口溶膜剂型，提升患者用药意愿；海外厂商先布局，本土企业后发力，市场形成垄断局面[44] - 托夫生海外上市，中国计划引进；抗癫痫药物扑米酮对ALS治疗有效，若获批适应证，将提升市场竞争充分度[45] 中国肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业企业介绍 - 赛诺菲在医疗健康领域研发实力强，致力于多领域研发，计划2025年营收达200亿欧元，2024年达210亿欧元，在小分子靶向药物和生物类似药研发方面有进展，继续开展神经退行性疾病研发[47] - 恩华药业聚焦新药开发，建立中枢神经系统药物新靶点挖掘及分子生物学信息平台和高端中枢神经递药系统研发平台，解决用药痛点，产品管线丰富[49][50][51]