报告行业投资评级 报告未提及行业投资评级相关内容 报告的核心观点 报告聚焦2024年5月全球新药转化医学、注册/研发进展及前沿专利，介绍转化医学里程碑关注成果，阐述全球新药注册进展，包括获批药品和获突破性疗法资格药物，还展示全球新药研发进展及附录中各药物试验数据，为医药行业提供最新动态和潜在投资机会参考[17] 各部分总结 转化医学 • 转化医学里程碑关注 - 介绍2024年5月多篇文献成果，涉及靶点/标志物、药物发现、技术、初步临床等主题类型，如FOXO1与癌症、lolamicin治疗细菌感染、mRNA - LNP HIV - 1 trimer boosters用于HIV - 1感染等研究[20][23] 全球新药注册进展 全球监管机构批准药品 - FDA加速批准tarlatamab（10mg）治疗铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES - SCLC）成人患者，这是首个用于ES - SCLC的T细胞接合器疗法和获批的靶向DLL3双特异性T细胞衔接抗体，基于2期DeLLphi - 301临床试验，10mg治疗组ORR达40%，mPFS达4.9个月，mOS达14.3个月，mDOR为9.7个月[27] FDA授予突破性疗法资格药物 - 多家研发机构的药物获资格，如AVIDITY的delpacibart etedesiran治疗强直性肌营养不良、NOVARTIS的asciminib治疗慢性髓系白血病等，各药物有对应靶点、作用机制、疾病及临床结果[33] 全球新药研发进展 靶向OTOF的AAV疗法治疗先天性听力损失 - 听力损失在新生儿中约占1 - 3%，OTOF基因突变致常染色体隐性遗传性耳聋9，约2 - 8%先天性非综合征型听力损失与之有关，多款靶向OTOF的AAV基因疗法公布临床结果，显示能有效治疗，且国内药企领跑，部分疗法获FDA孤儿药和儿科罕见病药物认证[47][50] Freeline公布戈谢病首个AAVS3基因疗法FLT201 I/II期临床数据 - 戈谢病由GBA突变引起，基因疗法是开发趋势，FLT201首个积极临床试验结果良好，安全性和耐受性佳，显著改善患者临床疲劳程度，采用专利技术衣壳实现低载体剂量高表达[58][63] Cardurion公布CRD - 740治疗心力衰竭2a期POC试验CARDINAL - HF结果 - 在HFrEF患者中达主要终点，治疗第四周时血浆和尿液cGMP增加，计划继续剂量探索并评估对HFpEF患者疗效，CRD - 740是PDE9抑制剂，可提高cGMP和利钠肽信号通路水平[68][72] SELLAS公布SLS009治疗复发/难治性急性髓系白血病2a期试验初步数据 - SLS009最优剂量组在ASXL1突变r/r AML患者中响应率100%，该类患者尚无靶向疗法，SLS009是高选择性CDK9抑制剂，安全性好且有抗白血病活性[76][78] BI公布BI 764524治疗糖尿病黄斑缺血I/IIa期试验结果 - BI 764524是anti - SEMA3A抗体，可使缺血区域血管再生，试验中单次和多次玻璃体内给药耐受性良好，第16周时FAZ面积相较于假注射组达稳定状态[81][84] 全球新药研发进展附录 - 记录2024年5月各药物研究进展，如LTI - 03治疗特发性肺纤维化、amniotic suspension allograft治疗膝骨关节炎等，涉及多种疾病和药物的试验数据及结果[89][91]