报告行业投资评级 未提及 报告核心观点 补体系统激活路径通过不同机制形成膜攻击复合物，参与特异性和非特异性免疫，补体因子引发的疾病多影响肾脏和血管系统，靶向药物虽提供新选择但价格影响可及性；罕见血液病PNH治疗费用高且C5抑制剂效果有限，C3抑制剂研发上市有望改善；全球C5补体抑制剂领域成熟，海外头部品牌有优势，C3补体抑制剂因C5抑制剂不足而研发热潮兴起，中国本土品牌积极拓展研发管线 [3][4][5] 各部分总结 第一部分：免疫应答及补体系统激活逻辑 - 补体系统激活途径有经典、甘露糖凝集素和旁路激活途径，分别通过不同机制启动并形成膜攻击复合物，经典途径参与特异性体液免疫，后两者参与非特异性免疫，且相互交叉促进，保障机体对病原体防御 [3][13] 第二部分：与补体激活相关的适应症概览 - C3肾小球病由C3补体旁路激活引起，低龄群体发病风险高、预后不良、治疗费用高，全球患病率0.6人/10万人、发病率9.5人/10万人，亚洲部分国家和地区患病负担重，中国治疗方案需优化 [17][18][21] - 非典型溶血性尿毒综合征由补体旁路调节蛋白异常引起，女性患者多，约半数患者发展为终末期肾病，治疗方案有血浆置换和以伊库珠单抗为主的药物治疗 [22][25] 第三部分：PNH患病与治疗方案概述 - PNH患者男性略多于女性，20 - 40岁中青年群体患病风险大，超半数家庭治疗花费高于家庭总收入40%，患者请假、失业比例高，经济负担重 [30] - PNH因缺乏补体调节蛋白导致红细胞易被补体攻击，C5或C3补体抑制剂可减少溶血，新型C3抑制剂效果更全面、给药更便利 [32] 第四部分：治疗药物竞争格局 - 全球C5补体抑制剂领域成熟，阿斯利康有2个药品上市且在研管线多，其他排名前10公司各有1个药品上市，海外品牌凭借先动优势覆盖全球市场 [35] - C5补体抑制剂对血管外溶血无效推动C3补体抑制剂研发，全球布局分散，已有3个海外上市，中国本土品牌积极拓展研发管线，国产创新药品有望提升竞争力 [37]