报告的核心观点 - 获得性血友病是一种由于妊娠、衰老或恶性肿瘤等基础疾病导致的血液系统疾病,抗凝血因子自身抗体异常产生,导致患者体内凝血因子活性降低,出现无原因出血症状。[3] - 获得性血友病的临床治疗可分为止血治疗和免疫抑制治疗两种方案,前者主要使用凝血因子制品和凝血酶原复合物,后者多采用糖皮质激素联合环磷酰胺。[5][6] - 中国市场已有本土自研的重组凝血因子产品上市,免疫抑制药物方面也有多种仿制药上市,本土临床治疗对于进口产品的依赖逐渐降低。[2] - 近年国家医保局重点关注获得性血友病用药的医保支付比例,最大限度为患者减轻药物治疗负担。[2] - 部分获得性血友病患者经历延迟确诊,中国诊疗指南提出应进行凝血五项检查以尽早实现确诊。[2] 报告内容总结 获得性血友病的定义和分类 - 获得性血友病是一种由于血液循环系统中出现抗凝血因子自身抗体而导致凝血活性降低的获得性出血性疾病。[3] - 根据患者体内缺乏的凝血因子类型,可分为获得性血友病A和获得性血友病B。[4] - 根据患者临床诊疗时出血症状的严重程度,可对症进行止血治疗或免疫抑制治疗。[4] 获得性血友病的治疗方案 - 止血治疗一线用药多为凝血因子或凝血酶原复合物,免疫抑制治疗则多选用糖皮质激素联合环磷酰胺。[5][6] - 当前中国市场已有本土自研的重组凝血因子产品面世,免疫抑制药物方面也有多种仿制药上市。[2] - 国家医保局重点关注获得性血友病用药的医保支付比例,最大限度为患者减轻药物治疗负担。[2] 获得性血友病的诊疗现状 - 部分获得性血友病患者经历延迟确诊,中国诊疗指南提出应进行凝血五项检查以尽早实现确诊。[2] - 中国获得性血友病诊疗指南提出,对于存在不明原因出血的送诊患者应进行凝血五项检查,根据各项检查结果进一步采取对应的凝血功能测试以尽早实现确诊。[2] 行业发展历程 - 20世纪中期至1985年为行业发展的萌芽期,海外研究首次发现血友病患者凝血因子异常,并逐步转向凝血因子替代治疗。[12][13] - 20世纪末期至21世纪初为行业的启动期和高速发展期,基因重组技术逐步成熟,重组凝血因子产品应运而生,中国市场开始引入国际先进治疗方案。[14][15][16][17] - 近年来为行业的成熟期,本土企业由进口引入和药品仿制转为自主研发生产,中国制药行业在技术创新、产品质量和国际市场竞争力方面取得显著进步。[18][19] 产业链分析 - 产业链上游为相关化学药品和血液制品制备所需原料及辅料的供给环节,中游为血液制品和糖皮质激素等治疗药物的研发生产环节,下游为诊疗机构和零售药店等用药渠道。[20][21][22] - 上游原料药价格上涨挤占中游制药企业利润空间,国家政策调整提升了血液制品的供给保障。[22][23] - 下游诊疗机构和医疗资源配置的优化,有助于提升获得性血友病患者的就医质量。[27][28][29][30] 行业规模及竞争格局 - 2018年-2023年,获得性血友病药物治疗行业市场规模由22.73亿元增长至68.71亿元,预计2024年-2028年将进一步增至160.98亿元。[31] - 市场规模扩大的主要原因包括患病人群增加、医保报销比例提升以及诊疗时效性提高。[31][32] - 行业竞争格局方面,本土企业在凝血因子和免疫抑制药物领域逐步占据优势地位,跨国企业创新产品有望进一步提升市场竞争力。[47][48]