文章核心观点 - 渐冻症患者蔡磊及其团队通过构建全球科研协作网络与患者数据平台，以商业逻辑与公益慈善相结合的模式，显著推动了渐冻症的药物研发与临床转化，但其个人病情已进入终末期，团队面临早期高风险研发资金不足的挑战，并强调未来科研需依靠技术进步与开放协作[3][5][7][9] 蔡磊个人病情与投入 - 蔡磊病情已进入终末期，国际通用的ALS身体功能评分（ALSFRS-R）从总分48分降至个位数，四肢瘫痪，吞咽困难，只能通过眼控仪工作[3][10] - 过去两年，蔡磊及其团队科研总投入超过8000万元，其中大部分资金来源于其“破冰驿站”直播所得[5][13] - 蔡磊个人以身试药约100次，几乎全部失败，曾出现严重副作用，但其认为这是“成功必须付出的代价”[20] 团队科研进展与模式 - 截至2025年12月，团队联动多家创新药企与医疗机构，助力15个药物管线及治疗方案实现临床转化突破[4][18] - 团队构建了一个跨越全球的“科学家协作网络”，凝聚了全球数百位一流科学家，涵盖神经科学、基因治疗、AI药物发现等关键领域[16] - 团队定位为“科研加速器”和“后勤支撑平台”，通过高效的资金拨付（最快几小时内）、共享实验资源（如动物模型）以及放弃商业利益的纯粹合作模式，赋能科学家[16][17] - 团队推动建设“渐冻症AI科研大脑”，并借助其首次发现并在临床前动物模型上验证了可能的治愈路径，如通过骨髓移植进行免疫重建[22] 渐冻症研发领域的资本与挑战 - 随着社会关注度提升，渐冻症早期研发（尤其是学术转化阶段）的融资难度有所下降，部分有明星科学家或突破性技术平台背书的初创公司能获得风险投资青睐[13] - 但对于更早期、更高风险的探索性研究（临床前阶段），纯商业资本（包括大型跨国药企）投入动力依然不足，动辄上千万元的投入对团队而言常显得“杯水车薪”[5][14][18] - 患者组织、企业家基金会及慈善信托（如蔡磊发起的攻克渐冻症慈善信托）成为填补早期高风险研发资金缺口的关键“耐心资本”和“源头活水”[14] 研发协作与未来方向 - 团队通过建立的科研大数据平台和患者大规模社群，将罕见病临床受试者招募效率提升了几十倍，能够以小时为单位完成招募[20] - 团队专注于药物发现、机制研究和早期临床推动，一旦项目在临床中展现出明确成功信号，上市和商业化工作将交由更擅长的药企和资本主导[18] - 未来攻克渐冻症需依靠科技进步，重点领域包括已能迅速攻克基因类型渐冻症的基因疗法、有望帮助患者沟通并具治疗潜力的脑机接口技术，以及提升科研效率的AI[22] - 当前最需突破的难题是“突破性药物的发现”，呼吁更多顶尖科学家投身基础与转化研究，并对高风险原创想法给予更多包容与资助，同时推动研究数据与成果的开放共享[21]