AI制药行业现状与资源分化 - AI制药已渡过技术可行性验证阶段 技术和资本正加速向该赛道聚集[3] - 资源分化加剧 肿瘤和自身免疫疾病等热门领域因AI加持更火热 而结核、疟疾、尼帕病毒等传染病药物研发的AI项目启动寥寥[3] - AI驱动抗病毒新药研发虽冷门却是刚需 公共卫生领域创新药研发面临研发周期超10年、成本超10亿美元、商业回报不确定、靶点稀缺、病毒易变异、动物模型预测性差等多重挑战[3] - 业界认为 AI大模型对传染病药物研发赛道的赋能效益可能更为显著[3] “AI孔明”平台的核心能力与应用 - 平台由全球健康药物研发中心发布 是一个融合生成式AI分子设计、高精度虚拟筛选、多任务ADMET评估模型等原创算法的药物研发全流程智能设计AI平台[6] - 平台聚焦疟疾、结核病及病毒等全球健康重点领域 但能力已验证数十条真实研发管线 涵盖传染病和非传染性疾病[6] - 平台设计出的候选分子命中率与优化效率相较传统流程实现数倍至数十倍提升[6] - 在结核病案例中 针对多个关键靶蛋白生成新颖化学结构 实验显示具有生物活性的化合物命中率约为38% 优化后的先导化合物表现出高细胞活性和酶活性[6] - 在肌萎缩侧索硬化症案例中 针对关键靶蛋白SARM1设计出10个新颖化合物结构[6] - 平台预训练的蛋白质数据库体量达到百万级 在结核、疟疾等病原体蛋白结构数据积累上具有先天优势[7] - 平台已获一些大型跨国药企和全球科研团队使用或表达合作意愿[7] AI平台满足行业需求的关键特性 - 跨国药企和科研团队对第三方AI平台有两个主要期待：一是需要一个独立、支持本地化与私有云部署的平台 以确保核心科研数据合规、可控、安全流转[8]；二是需要平台能实现从靶点分析到成药性评估的多元目标 生成具备“千里马”潜力的药物分子[8] - “AI孔明”通过“连弩”、“星象”、“八阵”三个模块分别对应分子生成、虚拟筛选和成药性评估 以满足上述需求[8] - 在分子生成环节 “连弩”能根据已验证靶点特性 有针对性地生成潜在活性高、结构新颖、数量较少、命中率高、查重率低的苗头化合物 提升后续筛选效率[9] - 传统或商业分子生成平台可能生成90亿-150亿个候选分子 接近对化学空间的无差别枚举 即便单次筛选快 但乘以十亿乃至百亿级分子数量后 整体虚拟筛选成本巨大[9] AI在药物安全性优化中的价值 - 药物安全性是传染病新药研发的一大挑战 许多候选化合物在成药性评估或后续试验中失败[9] - 以抗疟疾药物为例 一些候选化合物可能对疟原虫活性好 但进入人体后对妇女儿童等特定人群产生生物毒性和代谢问题[9] - 仅靠专家经验修饰分子以改善毒性 方向多、周期长 整个过程可能需要2-3年[10] - 通过“AI孔明”的“八阵”模块进行毒性优化 研发人员在约半年内即获得3个在安全性测试中表现良好的先导化合物 显著加速了项目向下一个里程碑的推进[10] AI制药的未来发展方向与效率瓶颈 - AI辅助新药研发的下一步不仅是“AI for drug”生成“千里马分子” 也是“AI for Scientist”创造“伯乐” 即将专家知识系统性融入AI平台 使其能协同调度各类工具 自动产生并分析数据 并将结果“转译”为专家可快速理解的决策建议[12] - 这对全球传染病研发领域的小型科研团队尤为重要 因其专家数量和覆盖领域有限 特别需要“AI for Scientist”的能力来整合、解读AI生成的数据[12] - 目前AI制药对传染病领域的赋能主要集中于临床前阶段[13] - 根据波士顿咨询公司报告 AI生成的药物分子在I期临床试验中成功率高达80%~90% 远超传统的50% 但总体新药研发成功率仍处于9%~18%的区间[13] - 在临床前阶段 AI赋能效率可能受限于后续生物测试周期 例如AI平台可在一两小时完成毒性评估 但随后的斑马鱼或大小鼠试验周期可能长达四五个月[14] - AI加速新药研发不等同于资本可以“更快退出”或必然减少研发失败的概率[15] - 未来展望积极 原因有二：一是成熟AI平台设计的药物在毒性、有效性等方面具备“前瞻”优势 可减少后续阶段失败风险；二是随着多国推动减少动物试验及动物模型存在局限 AI有望降低对动物模型的依赖 形成基于计算预测的新评估模式[16]