核心观点 - 中国研究团队在国际上首次利用自体与异体干细胞来源的再生胰岛微创移植，成功实现了1型糖尿病患者的胰岛功能重建与血糖自主调控，为糖尿病治疗带来突破性进展[3] 技术突破与临床研究 - 研究团队基于内胚层干细胞技术体系，成功构建了用于治疗胰岛功能严重受损、衰竭型糖尿病的“再生胰岛E-islet”[4] - E-islet通过肝门静脉输注到患者体内后，能发挥正常胰岛组织的功能，保持血糖的稳定控制[4] - 在三例患者中，分别采用自体或异体内胚层干细胞来源的再生胰岛E-islet开展临床研究，并在不同免疫抑制策略下评估疗效与安全性[6] - 临床研究首次在国际上证明，无论是自体还是异体来源的再生胰岛移植，均可在1型糖尿病患者中实现胰岛功能重建、血糖自主调控与外源胰岛素脱离[6] - 该疗法能长期改善患者的血糖水平、有效减少并发症的发生与进展[6] 当前局限与未来方向 - 该疗法目前仍需联合使用长期免疫抑制治疗，以克服1型糖尿病自身免疫复发等问题[6] - 未来，研究团队计划通过基因编辑等手段进一步改造再生胰岛，使其不再被免疫系统识别，从而规避免疫抑制剂的使用，最终达到完全治愈糖尿病的目标[6] 行业背景与需求 - 糖尿病是严重威胁我国居民健康的慢性病，其中1型糖尿病多发病于儿童及青少年[3] - 1型糖尿病患者因胰岛β细胞被破坏，必须终身依赖胰岛素注射与频繁血糖监测，并可能引发肾脏衰竭、失明、心脑血管损伤、低血糖昏迷甚至死亡等严重并发症[3] - 传统的胰岛移植虽有效，但受限于供体严重匮乏，无法惠及广大患者，实现胰岛组织的规模化再生是全球医学界亟待攻克的难题[3]