核心观点 - Life Biosciences公司于2026年6月9日宣布，其针对开角型青光眼（OAG）的“部分重编程”基因疗法已完成首例患者治疗，这是逆转细胞衰老领域首个获得FDA批准的人体临床试验[2] 技术原理与背景 - 该疗法基于“部分重编程”技术，通过激活Oct4、Sox2、Klf4三个基因，使衰老细胞恢复到年轻状态，旨在恢复衰老器官的年轻活力[2] - 该技术源于山中伸弥（Shinya Yamanaka）发现的OSKM（Oct4, Sox2, Klf4, c-Myc）山中因子，其可将成熟体细胞重编程为诱导多能干细胞（iPSC），山中伸弥因此获得2012年诺贝尔奖[3] - 为避免c-Myc基因可能导致的癌症风险，后续研究聚焦于仅激活Oct4、Sox2和Klf4三个基因的“部分重编程”技术[3] - 该临床试验直接基于2020年哈佛大学David Sinclair教授和吕垣澄博士在《自然》杂志发表的研究，该研究证实激活上述三个基因可促进小鼠神经元再生并逆转老年及青光眼小鼠的视力丧失[4][7] 临床试验详情 - 该1期临床试验于2026年1月获得美国FDA批准[9] - 试验计划针对两种年龄相关视力丧失疾病：开角型青光眼（OAG）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）[9] - 疗法使用改造的病毒载体将Oct4、Sox2、Klf4基因递送到患者单只眼睛的视网膜神经节细胞中[9] - 为确保安全性，疗法添加了由多西环素控制的基因表达开关，仅在用药时基因才会表达，停药则关闭，以控制疗法活性并防止基因长期不必要表达[9] - 所有试验参与者将被随访至少五年以评估长期安全性[9] 公司研发管线 - 除了年龄相关眼病，公司还在探索使用部分重编程技术治疗肝脏纤维化[10] - 根据研发管线图：青光眼（ER-100）和NAION（ER-100）项目均处于1期临床阶段，其中青光眼项目于2026年第一季度启动1期临床，首批患者数据预计在2026年第四季度获得[12] - 肝脏纤维化项目已于2025年8月宣布了初步数据[12] - 公司另有未公开项目正在进行概念验证研究[12]