即将举行的KOL活动 - 公司将于2025年10月14日美国东部时间下午4点举办一场虚拟关键意见领袖活动 [1] - 活动主题为“生物标志物、临床终点与疾病修饰之路：解读GT-02287的新兴数据” [1] - 活动将讨论生物标志物、临床结果量表和其他终点，以解读近期在国际帕金森病和运动障碍大会上公布的数据 [2] 关键意见领袖背景 - Karl Kieburtz博士是神经退行性疾病新疗法的专家，曾领导超过24项国际临床试验，并担任FDA外周和中枢神经系统疾病咨询委员会主席 [4] - Kenneth Marek博士是神经退行性疾病生物标志物研究的专家，是帕金森病进展标志物倡议等多项国际多中心研究的主要研究者 [5] 核心候选药物GT-02287 - GT-02287是公司用于治疗伴有或不伴有GBA1基因突变的帕金森病的领先候选药物 [6] - 该药物是一种口服、脑渗透性小分子变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶的功能 [6] - 在帕金森病临床前模型中，GT-02287恢复了GCase酶功能，并减少了多种病理指标 [7] - 临床前数据表明GT-02287具有疾病修饰作用，可能减缓或阻止帕金森病的进展 [8] 临床试验数据与进展 - 针对健康志愿者的1期研究显示GT-02287安全性良好，在临床相关剂量下GCase活性增加超过50% [9] - 正在进行的1b期临床试验主要终点是评估GT-02287在帕金森病患者中给药3个月后的安全性和耐受性 [10] - 迄今为止的1b期研究数据显示GT-02287普遍耐受性良好，未观察到治疗相关的严重不良事件，并在MDS-UPDRS评分中观察到改善趋势 [2] 公司技术与研发管线 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于发现和开发下一代变构疗法 [12] - 利用其Magellan™平台，公司致力于为神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤学等领域开发疾病修饰疗法 [13] - 除帕金森病外，GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病中具有进一步潜力，并拥有多个未公开的临床前资产 [12] 外部认可与资金支持 - 公司的帕金森病领先项目在早期开发阶段获得了迈克尔·J·福克斯帕金森研究基金会、Silverstein基金会以及Eurostars-2联合计划等的资金支持 [11]