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Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP)
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Savara Announces New Exercise Capacity Data from the IMPALA-2 Phase 3 Clinical Trial of Molgramostim Inhalation Solution (Molgramostim) in Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis (aPAP)
Businesswire· 2026-05-19 02:55
公司核心临床数据更新 - Savara Inc 在美国胸科学会2026年国际会议上公布了IMPALA-2三期临床试验中莫格司亭吸入溶液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症的新运动能力数据 [1] - 试验为全球、随机、双盲、安慰剂对照研究,81名患者每日接受300 µg莫格司亭,83名患者接受安慰剂,治疗48周 [2] - 在48周时,莫格司亭组患者6分钟步行距离的最小二乘均值较基线改善167.0米,安慰剂组改善86.4米,治疗差异为80.6米,具有统计学意义 [2] - 在48周时,莫格司亭组患者运动持续时间的最小二乘均值较基线改善2.0分钟,安慰剂组改善1.0分钟,治疗差异为1.0分钟,具有统计学意义 [2] - 公司首席医疗官表示,这些探索性终点与次要终点峰值代谢当量的改善具有一致性,共同支持莫格司亭可能为aPAP患者带来现实世界功能获益的观点 [3] 公司及产品管线介绍 - Savara Inc 是一家专注于罕见呼吸系统疾病的临床阶段生物制药公司 [1] - 其主导产品莫格司亭吸入溶液是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子,目前正处于针对自身免疫性肺泡蛋白沉积症的三期开发阶段 [5] - 该药物通过专为莫格司亭吸入而开发的研究性eFlow®雾化系统给药 [5] - 公司管理团队在罕见呼吸疾病和肺部医学领域拥有丰富经验 [5] 疾病背景 - 自身免疫性肺泡蛋白沉积症是一种罕见肺部疾病,特征是肺泡中表面活性物质异常堆积 [4] - 该疾病是由于针对GM-CSF的抗体中和了GM-CSF,导致肺泡巨噬细胞无法正常清除表面活性物质所致 [4] - 疾病会导致气体交换受损,临床表现为呼吸短促、咳嗽、频繁疲劳,长期可能导致肺纤维化等严重并发症 [4] 公司近期动态与财务状况 - 公司宣布管理层将参加H.C. Wainwright & Co.第四届年度BioConnect投资者会议 [9] - 公司宣布向24名新员工授予了包含购买18,500股普通股期权及限制性股票单位的激励性奖励 [10] - 根据2026年第一季度财报,公司拥有约2.03亿美元现金,并且在MOLBREEVI获批后,可通过债务和特许权使用费结构获得最多额外1.5亿美元的非稀释性资本 [8]