监管批准与市场准入 - 欧洲委员会已批准MYQORZO®用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者[1] - 该批准基于关键性III期临床试验SEQUOIA-HCM的积极结果[5] - 公司计划于2026年第二季度在德国首次上市该药物，作为其在欧洲市场推广的起点[1][2] - MYQORZO此前已获得美国FDA和中国NMPA的批准，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病[4] 产品与临床数据 - MYQORZO是一种心肌肌球蛋白变构可逆抑制剂，通过抑制肌球蛋白降低心脏收缩力和左心室流出道梗阻[1][8] - 在SEQUOIA-HCM试验中，治疗24周后，MYQORZO组患者的峰值摄氧量较基线增加1.76 mL/kg/min，而安慰剂组无变化，最小二乘均值差为1.74 mL/kg/min[5] - 治疗组中3.5%的患者出现左心室射血分数可逆性剂量相关性降低至50%以下，最常见的不良反应包括头晕、心悸和高血压[6][7] - 该药物还在进行针对非梗阻性肥厚型心肌病的ACACIA-HCM III期试验，以及针对儿科梗阻性肥厚型心肌病患者的CEDAR-HCM试验[9] 疾病背景与市场 - 肥厚型心肌病是最常见的单基因遗传性心血管疾病，约影响1/500的欧洲人[11] - 约一半的肥厚型心肌病患者为梗阻型，另一半为非梗阻型[11] - 该疾病可导致心房颤动、中风、二尖瓣疾病等心血管并发症，并且是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一[12] 公司战略与管线 - Cytokinetics是一家专注于心血管领域的生物制药公司，拥有超过25年的肌肉生物学研究经验[13] - 公司管线还包括用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭的研究性药物omecamtiv mecarbil，以及用于治疗射血分数保留的心力衰竭的研究性药物ulacamten[13] - 公司继续在肌肉生物学领域进行临床前研发[13]