- First anticipated ZEVASKYN® patient treatment shifted to 4Q 2025 following implementation of optimized release assay - - Strong and growing patient demand and treatment site network, along with broad market access provide foundation for sustainable commercial success - - $207.5M in cash, cash equivalents, restricted cash and short-term investments as of September 30, 2025 expected to fund operations for over two years - CLEVELAND, Nov. 12, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) t ...

行业概况 - 公司专注于药物开发投入品和服务 在制药和生物技术价值链中扮演关键角色 提供药物发现、临床前测试和生产等基础支持 [2] - 行业需求稳定 制药公司常将非核心功能外包 并签订中长期合同 [2] - 行业面临高资本要求、客户集中度高 以及易受生物制药研发预算或监管框架变化影响等挑战 [2] - 未来行业可能受益于生物制剂、细胞和基因疗法投资增加 以及精准医学进步 这些因素推动了对复杂工具和服务的需求 [2] - 药物开发外包趋势日益增长 旨在提高灵活性和成本效益 这使行业受益 [2] - 潜在的逆风包括定价压力 因为控制医疗成本的努力始终是首要考虑因素 不断变化的监管环境也可能减缓创新或客户活动 [2] 行业整体业绩 - 所追踪的7家药物开发投入品和服务公司第三季度业绩强劲 整体收入比分析师一致预期高出3.1% [3] - 在此消息背景下 这些公司股价保持稳定 自最新财报公布以来平均上涨2% [3] Repligen公司业绩 - Repligen开发和生产专业技术 旨在提高生物药物生产过程的效率和灵活性 自2012年以来进行了超过13次战略收购以建立其全面的生物工艺产品组合 [4] - 公司报告收入为1.888亿美元 同比增长21.9% 超出分析师预期3.8% [5] - 该季度公司表现强劲 有机收入估计和收入估计均大幅超出分析师预期 [5] - 财报公布后 公司股价下跌10.1% 目前交易价格为144.50美元 [6] 同业表现 - Medpace成立于1992年 作为传统合同研究组织的科学驱动型替代方案 提供外包临床试验管理和研究服务 以帮助制药、生物技术和医疗器械公司开发新疗法 [7]

文章核心观点 - 美国医疗保险和医疗补助服务中心为Abeona Therapeutics公司的基因疗法ZEVASKYN设立了永久性的专属J代码，该代码将于2026年1月1日生效，此举将简化报销流程，支持该疗法的市场推广和患者可及性 [1][2] J代码获批详情 - 新设立的永久性HCPCS J代码为J3389，专用于ZEVASKYN，描述为“局部给药，prademagene zamikeracel，每次治疗” [1] - J代码是用于识别非口服药物的唯一标识，对简化医疗账单和药物管理的报销流程至关重要 [2] - 专属J代码的设立将简化公司合格治疗中心与公共及私营部门支付方之间的理赔和报销处理，进一步支持医院采用和患者获取ZEVASKYN [2] ZEVASKYN产品信息 - ZEVASKYN是首个也是唯一一个用于治疗成人和儿童隐性营养不良性大疱性表皮松解症伤口的、基于自体细胞片的基因疗法 [3][4][7] - 该疗法通过使用复制缺陷型逆转录病毒载体，将正确的COL7A1基因插入患者自身的皮肤细胞中，使治疗伤口能表达功能性的VII型胶原 [3] - 单次外科手术应用已证明ZEVASKYN能带来具有临床意义的伤口愈合和疼痛减轻效果 [3] 公司背景与管线 - Abeona Therapeutics是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法 [7] - 公司位于俄亥俄州克利夫兰的全整合细胞和基因疗法cGMP生产设施是ZEVASKYN的商业化生产基地 [7] - 公司的研发管线还包括基于腺相关病毒的基因疗法，用于治疗医疗需求高度未满足的眼科疾病，其新一代AAV衣壳正在针对多种严重疾病进行评估 [9]

公司人事任命 - Abeona Therapeutics Inc 宣布立即任命 James A Gow 医学博士为临床开发与医疗事务高级副总裁兼负责人 [1] - 公司首席执行官 Vish Seshadri 表示 James 在遗传性视网膜疾病新型基因疗法项目领导方面拥有公认的成功经验 其加入对公司推进研发管线至关重要 [2] - James A Gow 拥有超过20年的临床开发和医疗事务行业经验 是基因治疗尤其是眼科领域的公认专家 [2] 新任高管背景 - James A Gow 的临床开发经验包括领导从第一阶段到上市后研究的项目 曾促成Xibrom、Bromday、Prolensa、Bepreve获得FDA批准 以及Xiidra获得全球监管批准 [2] - 在加入Abeona之前 James A Gow 曾在多家制药和生物技术公司担任高管职务 包括Shire、Takeda、Novartis、Biogen和SparingVision [2] - James A Gow 拥有曼尼托巴大学医学博士学位 康奈尔大学工商管理硕士学位 康奈尔大学医疗政策与研究理学硕士学位 以及哈佛大学医疗管理硕士学位 [2] 公司业务概况 - Abeona Therapeutics Inc 是一家商业阶段的生物制药公司 致力于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法 [3] - 公司的ZEVASKYN (prademagene zamikeracel) 是首个也是唯一一个用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)成人和儿科患者伤口的自体细胞基因疗法 [3] - 公司位于俄亥俄州克利夫兰的完全整合的细胞和基因疗法cGMP生产设施是ZEVASKYN商业生产的基地 [3] - 公司研发管线包括针对医疗需求高度未满足的眼科疾病的基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法 其新型下一代AAV衣壳正在针对多种严重疾病进行评估 [3]

公司财务公告 - 公司将于2025年8月4日美股收盘后公布2025年第二季度财务报告（截止2025年6月30日）[1] - 财报发布后将于2025年8月5日美国东部时间上午8点/欧洲中部时间下午2点举行投资者电话会议及网络直播[2] 业务与技术亮点 - 公司为临床阶段生物技术企业，专注于利用基因编辑平台开发挽救生命的细胞与基因疗法[2] - 采用同种异体方法开发CAR T免疫疗法，开创"现货型"基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者的模式[2] - 拥有内部生产能力，是少数实现基因编辑全产业链覆盖的企业（从研发到生产端到端控制）[2] 公司基本信息 - 总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有分支机构[3] - 股票在纳斯达克全球市场（代码：CLLS）和泛欧交易所成长板（代码：ALCLS）双重上市[3] - TALEN®为公司持有的注册商标[3] 投资者沟通渠道 - 电话会议接入信息：美国境内+1-800-343-5172，国际+1-203-518-9856（会议ID：CLLSQ2）[2] - 网络直播链接：https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1727030&tp_key=10a62ee950[2] - 投资者关系联系人：首席财务官兼首席商务官Arthur Stril（邮箱：investors@cellectis.com）[4]

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Senti Biosciences宣布其联合创始人兼首席执行官Timothy Lu参加虚拟投资者会议，会议按需视频网络直播已上线 [1][2] 公司动态 - 公司首席执行官Timothy Lu参加虚拟投资者“What's Your Story”夏季聚焦按需会议并深入分享对公司的奉献、个人经历及对公司研发项目的热情 [1][2] - 会议按需视频网络直播可在virtualinvestorco.com及公司网站投资者板块活动页面查看 [2] 公司介绍 - 公司利用合成生物学平台将基因回路技术应用于新一代细胞和基因疗法研发，旨在为绝症患者提供治疗方案 [2] - 基因回路可精准杀死癌细胞、保护健康细胞、提高对靶组织特异性且给药后可控，公司自有管线包含针对难治性血液和实体瘤适应症的细胞疗法 [2] - 公司基因回路在临床前研究中已证明可在NK和T细胞中发挥作用，还展示了在肿瘤学以外其他疗法和疾病中的应用潜力并通过合作推进相关能力 [2] 信息获取 - 更多信息可访问公司网站，也可在X和领英关注公司，公司会在这些平台发布重要信息，建议投资者等定期查看 [3] 投资者联系方式 - 投资者可联系JTC Team, LLC的Jenene Thomas，电话(908) 824-0775，邮箱SNTI@jtcir.com [4]

文章核心观点 公司成功出售PRV获得资金，增强财务灵活性，预计2025年Q3开展ZEVASKYN首次患者治疗，2026年初实现盈利 [1][2] 公司财务情况 - 2025年6月27日公司出售PRV，总收益1.55亿美元 [1] - 截至2025年6月30日，包含PRV出售净收益，公司未经审计的现金、现金等价物、受限现金和短期投资约2.25亿美元 [1] 公司业务进展 - 公司预计2025年Q3开展ZEVASKYN首次患者治疗，2026年初实现盈利 [2] - 2025年4月公司因FDA批准ZEVASKYN获PRV [2] 公司介绍 - 公司是商业阶段生物制药公司，开发细胞和基因疗法治疗严重疾病 [3] - ZEVASKYN是首个且唯一获美国批准的用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者伤口的自体细胞基因疗法 [2][3] - 公司位于俄亥俄州克利夫兰的cGMP制造工厂是ZEVASKYN商业生产基地 [3] - 公司开发组合包括用于眼科疾病的腺相关病毒（AAV）基因疗法，新型AAV衣壳正评估以改善多种疾病嗜性 [3]

文章核心观点 - 眼科基因疗法公司Beacon Therapeutics行使选择权，获得Abeona Therapeutics公司专利AAV204衣壳全球非独家许可，用于潜在基因疗法治疗致盲视网膜疾病，Abeona将获许可费、里程碑付款和特许权使用费 [1][3] 公司合作 - Beacon Therapeutics行使选择权，获Abeona公司AAV204衣壳全球非独家许可，用于治疗致盲视网膜疾病 [1] - 许可协议结束Beacon对AAV204衣壳的初步评估，使其有权用于最多五个基因或眼科疾病靶点 [3] - Abeona将获未披露的前期许可费、开发和销售里程碑付款及全球净销售额分层特许权使用费 [3] AAV204衣壳 - AAV204是Abeona从北卡罗来纳大学教堂山分校获得许可的新型AAV衣壳 [2] - 视网膜旁给药后可实现高黄斑和视神经转导水平，玻璃体内给药可促进小鼠和非人灵长类动物内外视网膜转导 [2] AIM™ 衣壳库 - AIM™ 衣壳库是新型AAV血清型集合，可将遗传载荷靶向递送至关键组织，具有改善的嗜性特征 [4] - AIM™ 载体在临床前研究中显示出逃避天然AAV载体免疫反应的潜力 [4] - AAV204受美国专利号10,532,110和10,561,743保护 [4] Abeona Therapeutics公司 - 是商业阶段生物制药公司，开发细胞和基因疗法治疗严重疾病 [5] - 其ZEVASKYN™是治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症伤口的唯一自体细胞基因疗法 [5] - 公司在俄亥俄州克利夫兰的cGMP制造设施用于ZEVASKYN商业生产 [5] - 开发管线包括用于眼科疾病的AAV基因疗法，评估新型AAV衣壳改善嗜性特征 [5]

公司动态 - Abeona Therapeutics被纳入美国小盘股Russell 2000指数和广泛市场Russell 3000指数，自2025年6月30日美国股市开盘起生效[1] - 公司首席财务官Joe Vazzano表示，此次纳入Russell指数是继ZEVASKYN™获得FDA批准后的关键里程碑，有助于扩大投资者群体并推动ZEVASKYN的商业化进程[2] 指数背景 - Russell指数被投资管理机构和机构投资者广泛用于指数基金和主动投资策略的基准，截至2024年6月底，约10.6万亿美元资产以Russell美国指数为基准[2] - Russell 3000指数包含美国交易量最大的3000只股票，成员资格每年更新一次并维持一年，纳入该指数意味着自动进入大盘股Russell 1000或小盘股Russell 2000指数[3] 公司业务 - Abeona Therapeutics是一家商业化阶段的生物制药公司，专注于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法[4] - 公司核心产品ZEVASKYN™是首个且唯一用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的自体细胞基因疗法，覆盖成人和儿科患者[4] - 公司在俄亥俄州克利夫兰拥有全整合的细胞和基因疗法cGMP生产设施，用于ZEVASKYN的商业化生产[4] - 研发管线包括基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，针对眼科疾病及下一代AAV衣壳的评估[4] 商标信息 - ZEVASKYN™、Abeona Assist™、Abeona Therapeutics®及相关标识均为公司注册商标[5]

公司活动 - 公司首席执行官Vish Seshadri博士和首席商务官Madhav Vasanthavada博士将于2025年6月4日东部时间上午11:40参加杰富瑞全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 炉边谈话的网络直播可在公司网站投资者板块“活动”栏查看，链接为https://investors.abeonatherapeutics.com/events ，直播将存档30天 [2] 公司概况 - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法 [3] - 公司的ZEVASKYN™是首个也是唯一用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）成人和儿科患者伤口的自体细胞基因疗法 [3] - 公司位于俄亥俄州克利夫兰的细胞和基因疗法cGMP制造工厂是ZEVASKYN商业生产的基地 [3] - 公司的研发管线包括针对未满足医疗需求的眼科疾病的腺相关病毒（AAV）基因疗法 [3] - 公司正在评估新型下一代AAV衣壳，以改善多种毁灭性疾病的靶向性 [3] 公司商标 - ZEVASKYN™、Abeona Assist™、Abeona Therapeutics及其相关标志是公司的商标 [4] 联系方式 - 投资者和媒体联系人：Greg Gin，公司投资者关系和企业传播副总裁，邮箱ir@abeonatherapeutics.com [6]