– 7 of 8 myositis patients achieved clinically meaningful TIS responses after discontinuation of all immunomodulators, while off or actively tapering steroids; responses were sustained throughout the follow-up period in all responding patients – – All SLE patients without nephropathy achieved definition of remission in SLE (DORIS) as of the latest follow-up, and all 7 SLE and LN patients experienced SLEDAI-2K reductions, while off all immunomodulators and steroids – – Both scleroderma patients demonstrated ...

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Cabaletta Bio宣布将参加2025年6月4日在纽约举行的杰富瑞全球医疗保健会议的炉边谈话，其网站将提供直播和30天回放 [1][2] 公司参会信息 - 公司将参加2025年6月4日上午11:05在纽约举行的杰富瑞全球医疗保健会议的炉边谈话 [1] - 会议演示的直播将在公司网站新闻和活动板块提供，回放将在网站保留30天 [2] 公司概况 - Cabaletta Bio是临床阶段生物技术公司，专注为自身免疫性疾病患者开发和推出首个治愈性靶向细胞疗法 [1][3] - 公司CABA™平台有两种互补策略，旨在推进工程T细胞疗法的发现和开发，有望成为多种自身免疫性疾病的深度持久甚至治愈性疗法 [3] - 公司领先的CARTA策略优先开发rese - cel，这是一种含4 - 1BB的全人CD19 - CAR T细胞研究性疗法，正在RESET™临床开发计划中进行评估，涵盖多个治疗领域 [3] - 公司总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城 [3] 公司联系方式 - 首席财务官Anup Marda，邮箱为investors@cabalettabio.com [4]

临床试验进展 - 公司在RESET-Myositis™试验中新增两个亚型特异性队列，每个队列约15名患者 [1] - 计划在2025年第三季度与FDA进行SLE和LN注册讨论，第四季度进行系统性硬化症注册讨论 [1] - 预计2027年提交rese-cel的BLA申请 [1] - 44名患者已入组RESET临床开发项目，23名患者已接受给药 [3] - 两个注册队列将分别评估约15名DM/ASyS患者和15名IMNM患者 [4] 产品特性与市场潜力 - rese-cel获得FDA授予的RMAT认定，享有快速通道和突破性疗法认定的所有优势 [6] - 美国约有80,000名肌炎患者，欧洲约85,000名，其中20%-25%可能适合rese-cel治疗 [9] - rese-cel是一种4-1BB全人源CD19-CAR T细胞疗法，旨在通过一次性输注深度清除CD19阳性细胞 [10] - 该疗法有潜力重置免疫系统，实现深度临床反应而无需长期治疗 [10] 临床数据与会议 - 肌炎、SLE/LN和系统性硬化症的新临床数据将在2025年6月EULAR大会上通过三个口头报告展示 [1][6] - 支持FDA讨论的临床数据将包括验证性临床改善评分，该评分曾用于IVIg在皮肌炎患者中的获批 [2] 制造与供应链 - 公司正在推进牛津生物医学的慢病毒载体工艺BLA准备工作 [7] - 计划在Lonza实施的商业化药品工艺预计2025年第三季度初上线以支持注册入组 [7] - 制造策略旨在降低销售成本、扩大规模并缩短静脉到静脉时间 [7] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司拥有1.318亿美元现金及等价物，较2024年12月31日的1.64亿美元有所下降 [8] - 现有资金预计可支持运营至2026年上半年 [8]