涉及的行业或公司 * Recursion Pharmaceuticals (纳斯达克代码 RXRX) [1] * 生物技术行业 专注于AI驱动的药物发现和开发 [5][11] 核心观点和论据 公司战略与领导层重点 * 新任CEO Najat Khan将重点关注三个领域 利用平台洞察力展示差异化疗法的验证点 在AI领域明确制胜领域 将雄心与财务纪律相结合 [5][6][7] * 公司运营成本已降低35% 且未影响外部催化剂 [7] * 公司拥有稀缺的双语人才 既懂AI又懂科学 [7][20] 专有技术与平台优势 * 公司的独特性在于构建了专有的底层数据集 而非依赖公共数据 这避免了工具的同质化 [11][12] * 公司拥有端到端集成的AI技术栈 涵盖生物学 化学和临床开发 这在TechBio公司中是独一无二的 [5][14][15] * 公司拥有约65 PB的数据 其中40 PB是专有数据 每周进行约数百万次实验 [14] * 与Exscientia的合并增强了公司在化学方面的能力 [11][15] * 公司已从合作伙伴处获得超过5亿美元的收入 近期从罗氏基因泰克获得3000万美元的期权付款 [12][13] 关键研发项目进展与展望 * **REC-481 (FAP项目)** * 针对家族性腺瘤性息肉病 一种由APC基因突变驱动的罕见病 约5万名患者 目前标准疗法是结肠切除术 [27][29] * 临床数据显示 5/6患者的息肉负荷减少30-80% 中位减少约40-45% 这是该领域所见最高减少率的两倍 [27][28] * 预计下个月将更新至少10名患者的数据 包括耐久性和安全性更多信息 [28][31][32] * 观察到的安全性信号与MEK1/2抑制剂类别一致 包括皮疹和LVEF下降 均为可逆 [34][35] * 未来关键试验可能采用包含息肉负荷减少和Spiegelman评分等的复合终点 [38][39] * **CDK7项目** * 已完成单药剂量递增 确定了最大耐受剂量 胃肠道毒性趋势低于已公布数据 [42] * 已启动在卵巢癌中的联合疗法研究 选择该适应症基于细胞系敏感性 体内模型和多模态数据的融合 [43] * 预计2027年获得早期联合疗法数据 [44] * **RBM39项目** * 新型靶点 首创降解剂 针对DDR调制 [47] * 预计明年上半年获得早期安全性 PK数据和靶点参与度数据 [47] 监管环境与应对策略 * 公司积极跟进FDA和欧盟的监管变化 董事会中有前FDA高级官员 [22][23] * 重点关注罕见病和肿瘤学领域的监管指南 利用多模态数据和因果AI预测来满足更高的证据标准 [23][24] * 在减少对动物试验的依赖方面进行了早期投资 如预测性ADMET模型 [24] 对AI的理解与应用 * 公司将AI视为多种技术 如神经网络 计算能力 存储和CRISPR等的融合 [18][19] * 强调模型的可解释性 可追溯性和数据来源的重要性 [20] * 拥有内部AI团队和前沿实验室 并与英伟达 MIT等有合作 [20] 其他重要内容 * 合作伙伴关系进展顺利 与赛诺菲和罗氏基因泰克合作取得良好势头 已实现四个里程碑 [8][48] * 公司生成的数据规模巨大 例如为罗氏项目开发了1000亿个小胶质细胞和1万亿个iPSC衍生神经元细胞的图谱 [48] * 2026年预计将有多项催化剂 [50]