公司核心进展与战略 - Biohaven公司在2026年J.P. Morgan医疗健康会议上重点介绍了其广泛的产品管线进展，包括在免疫学、肥胖症、神经科学和肿瘤学等关键治疗领域的创新疗法 [3][35] - 公司计划在2026年针对关键项目实现重大里程碑，这些项目针对存在高度未满足需求的适应症 [6] - 公司首席执行官强调了优先发展能为患者和投资者带来明确价值的关键项目，并利用其专有技术平台提供差异化的治疗方案 [5] 新型蛋白降解剂平台 (MoDE™ / TRAP™) - Biohaven正在开创细胞外蛋白降解的科学创新，这是一种针对自身免疫性疾病、通过精确靶向和选择性清除致病蛋白的变革性治疗方法 [8] - 公司已与耶鲁大学Spiegel化学实验室达成独家授权，并宣布与阿卜杜拉国王科技大学签署谅解备忘录，以利用其生成式AI和超级计算等技术能力，合作推进下一代降解剂的发现 [8][9] - 该平台的首批临床验证数据已在患者中获得，证明了其快速清除循环致病蛋白、实现临床改善且耐受性良好的潜力 [2] 针对IgA肾病 (IgAN) 的BHV-1400 (TRAP降解剂) - BHV-1400是一种潜在“first-in-class”的TRAP降解剂，旨在选择性清除导致IgAN的异常半乳糖缺陷型IgA1 (Gd-IgA1)，同时保留正常抗体 [10][11] - 首位用药患者（早期疾病）在用药数周内实现了慢性血尿的完全缓解和疲劳症状改善；第二位患者（晚期疾病）实现了蛋白尿深度降低超过60%，肾小球滤过率在数周内提升了24% [12] - 在正在进行的1期研究中，BHV-1400实现了Gd-IgA1的快速降低，平均降低>60%，首次给药后最大降幅超过80%，且耐受性良好 [13] - 公司已完成2025年第四季度与美国FDA的会议，就关键性IgAN研究设计达成一致，计划于2026年初启动该研究 [2] 针对格雷夫斯病 (Graves‘ Disease) 的BHV-1300 (MoDE降解剂) - BHV-1300是一种IgG MoDE降解剂，旨在治疗由刺激TSH受体的自身抗体引起的格雷夫斯病 [14] - 首位用药患者的临床经验显示，在给药数周内，致病性TSH受体刺激抗体被完全抑制，先前升高的甲状腺激素恢复正常 [2][15] - BHV-1300显示出同类最佳的IgG降低潜力，在给药数周内最大降幅可达基线值的87% [2][14] - 公司计划在2026年启动BHV-1300治疗格雷夫斯病的关键性研究 [1][16] 下一代降解剂产品线拓展 - 基于已建立的临床概念验证，公司正在推进针对高价值免疫介导疾病适应症的多个下一代降解剂，并探索战略合作以拓展该平台技术的广度 [2] - 未来项目包括针对膜性肾病、重症肌无力、1型糖尿病、心肌病等多种适应症的特定靶点降解剂，以及多个处于早期发现阶段的未公开靶点 [17][23] 神经科学管线：癫痫治疗 - Opakalim是一种选择性Kv7通道激活剂，用于治疗局灶性癫痫 [18] - 在一项正在进行的开放标签扩展研究中，每日一次75mg剂量的Opakalim显示出临床意义的癫痫发作频率降低，完成至少6个月治疗的患者中，55%实现了癫痫发作频率降低50% [2][20] - 该药物耐受性良好，中枢神经系统不良事件发生率低，与其他已批准或在研的抗癫痫药物相比，具有潜在差异化的安全性 [2][20] - 治疗局灶性癫痫的关键性顶线结果预计在2026年获得 [2][21] 代谢疾病管线：肥胖症治疗 - Taldefgrobep alfa是公司的新型肌肉生长抑制素-激活素通路抑制剂，旨在实现高质量减重，即减少脂肪、增加瘦体重并改善骨密度 [2][24][26] - 一项针对肥胖症的2期概念验证研究已于2025年第四季度启动，预计2026年获得顶线结果 [2][25] - 在非肥胖人群的1期研究中，每周一次给药一个月后，参与者实现了总脂肪量的显著降低 (>6%) 和瘦体重的增加 (高达4%)，且停药后效果持续 [27] - 该药物在迄今超过700名临床试验参与者中显示出良好的安全性和耐受性 [2][28] 肿瘤学管线：下一代抗体药物偶联物 (ADC) - **BHV-1510 (Trop2 ADC)**：与再生元的抗PD-1抗体Cemiplimab联用，在经治的晚期/转移性癌症患者中显示出鼓舞人心的临床活性，确认的客观缓解率为72.7%，且在非小细胞肺癌、子宫内膜癌和尿路上皮癌中均观察到响应 [29] - BHV-1510具有差异化的安全性，未观察到间质性肺病病例，且已成功启动皮下给药研究，成为临床中首个也是唯一一个具有皮下给药潜力的Trop2 ADC [29][30] - **BHV-1530 (FGFR3 ADC)**：正在进行首次人体临床试验，这是一种潜在“first-in-class”的靶向FGFR3的ADC，早期数据显示在FGFR3突变患者中出现肿瘤缩小，且未观察到剂量限制性毒性 [31] 其他关键临床及早期项目进展 - 公司正在推进针对早期帕金森病的脑渗透性TYK2/JAK1抑制剂BHV-8000的关键性2/3期临床试验患者入组 [33] - 发现引擎已推进多个新型候选药物进入未来临床开发，包括用于治疗耳鸣的BHV-1955、用于癫痫的TRPM3抑制剂BHV-2120、用于帕金森病的BHV-8555以及用于神经退行性疾病和衰老的PKM2激活剂BHV-8100 [39]