公司核心动态 - Medera公司宣布其针对射血分数保留型心力衰竭的基因疗法候选药物SRD-002的首次人体1/2a期临床试验数据，将在2025年5月17日至20日于贝尔格莱德举行的Heart Failure 2025大会上公布 [1] - 该试验名为MUSIC-HFpEF，研究通过专有的微创冠状动脉内输注方法进行一次性基因治疗SRD-002 [2] - 题为“射血分数保留型心力衰竭的基因治疗”的临床试验报告将于2025年5月18日14:05 CEST，由杜克大学医学中心的Marat Fudim博士在“慢性心力衰竭最新突破性临床试验”环节发布 [3] - 公司首席执行官Ronald Li博士表示，此次在权威国际大会上被选为最新突破性报告，是向全球心衰领域专家展示进展的理想平台 [4] - 关于MUSIC-HFpEF试验的更多信息可在ClinicalTrials.gov上通过研究标识符NCT06061549查询 [5] 公司业务与管线 - Medera是一家临床阶段的生物制药公司，专注于通过开发新一代疗法来治疗难治性和目前无法治愈的疾病 [7] - 公司通过两个临床前和临床业务部门运营，分别是Novoheart和Sardocor [7] - Novoheart部门利用全球首个获奖的“微型心脏”技术进行革命性的疾病建模和药物发现，能够建立人类特异性疾病模型并发现不受物种差异影响的候选疗法 [8] - Novoheart的技术平台为全球制药和学术领导者提供疾病建模、靶点发现与验证、药物毒性和疗效筛选以及剂量优化等服务 [8] - Sardocor部门致力于为Medera开发新型下一代疗法，利用Novoheart基于人类的药物发现平台，旨在加速其基因和细胞疗法管线的开发和监管时间线 [10] - Sardocor已获得美国FDA对其三项基于腺相关病毒的心脏基因疗法临床试验的研究性新药许可，分别针对射血分数降低型心力衰竭、获得快速通道认定的射血分数保留型心力衰竭以及获得孤儿药认定的杜氏肌营养不良相关心肌病 [10] - Sardocor的管线还包括四个临床前基因疗法和三个临床前小分子候选药物，针对各种心脏、肺部和血管疾病 [10] 行业与疾病背景 - 心力衰竭是一种全球性流行病，估计全球有6430万病例 [2] - 射血分数保留型心力衰竭占所有心力衰竭病例的近一半，但具有疾病修饰作用的治疗方法有限 [2] - 射血分数保留型心力衰竭占整体心衰人群的50%或更多，是一种与年龄相关的疾病，近年来患病率不断上升 [6] - 目前，除了使用沙库巴曲缬沙坦和SGLT-2抑制剂恩格列净可降低心血管死亡率和心衰住院率外，针对此综合征的介入性试验鲜有成功，但这些药物并非疾病修饰疗法，凸显了对靶向HFpEF生理机制的治疗干预的迫切需求 [6] 公司资本运作 - 2024年9月5日，Medera与特殊目的收购公司Keen Vision Acquisition Corporation宣布已达成最终合并协议 [5] - KVAC是一家在纳斯达克上市的特殊目的收购公司，专注于生物技术、消费品或农业领域的机会，并评估其可持续性、环境、社会和公司治理方面的表现 [12]