公司与FDA的监管沟通及试验设计变更 - 公司Praxis Precision Medicines宣布已与美国食品药品监督管理局完成C类会议并达成协议 将立即把elsunersen用于早发性SCN2A发育性和癫痫性脑病的注册研究EMBRAVE3 从一项双盲、假手术对照研究 转变为一项单臂、基线对照研究[1] - 根据协议 所有入组患者将接受为期24周的elsunersen治疗 随后进入开放标签扩展期 所有目前正在筛选的患者都将被分配接受elsunersen治疗[1][5] - 试验设计变更后 患者入组人数从40名减少至30名 主要分析指标为可计数的运动性癫痫发作次数相对基线的变化[5] 药物Elsunersen的机制与监管地位 - Elsunersen是一种反义寡核苷酸 旨在选择性降低SCN2A基因表达 直接针对早发性癫痫SCN2A-DEE的根本原因 以治疗功能获得性SCN2A突变患者的癫痫发作和其他症状[3] - 临床前研究表明 elsunersen在体外能降低SCN2A基因表达和蛋白水平 在SCN2A小鼠模型中 能显著、剂量依赖性地减少癫痫发作、改善行为和运动活动并提高存活率[3] - 该药物已获得FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格 以及欧洲药品管理局授予的孤儿药资格和PRIME资格 用于治疗SCN2A-DEE[3] 临床试验进展与关键时间节点 - EMBRAVE3试验的入组正在快速推进 预计将在2026年获得顶线结果[1] - 正在进行的EMBRAVE研究A部分 已入组9名患者 按3:1随机分配至elsunersen或安慰剂/假手术组治疗20周 随后在开放标签扩展期中盲态过渡至接受elsunersen治疗长达2年[5] - 公司预计将在2026年上半年完成A部分研究并披露其顶线结果[1][5] 公司背景与战略 - Praxis Precision Medicines是一家临床阶段的生物制药公司 致力于将遗传学见解转化为针对神经元兴奋-抑制失衡的中枢神经系统疾病的疗法[4] - 公司通过其专有的小分子平台Cerebrum和反义寡核苷酸平台Solidus 利用对大脑中共享生物靶点和回路的研究 为罕见和更普遍的神经系统疾病发现和开发疗法[4] - 公司已建立一个多元化、多模式的中枢神经系统产品组合 涵盖运动障碍和癫痫领域 拥有四个临床阶段候选产品[4][6]