公司新闻核心观点 - 临床阶段生物制药公司Disc Medicine在2026年ASCO年会上公布了其候选药物DISC-0974用于治疗骨髓纤维化相关贫血的RALLY-MF二期试验更新数据 数据显示该药物能显著降低铁调素并增加铁水平 对广泛患者类型产生具有临床意义的积极影响 [1] 试验设计与患者入组 - 截至数据截止日2026年4月27日 这项正在进行的二期开放标签研究已入组61名患有骨髓纤维化和贫血的成年患者 其中50名患者有足够的随访数据被纳入应答者分析 [2] - 应答者分析包括三类患者：非输血依赖型且未接受输血患者31名 低输血负担的输血依赖型患者11名 高输血负担的输血依赖型患者8名 [2] - 试验患者包括同时接受JAK抑制剂治疗的患者25名 以及未接受JAK抑制剂治疗的患者25名 [2] - 给药方案为皮下注射DISC-0974 50毫克 每4周一次 最多治疗6次 [2] 主要疗效数据 - 在所有患者亚组中均观察到有意义且持久的总体贫血应答 与基线输血状态无关 [4] - 贫血应答与是否同时使用JAK抑制剂治疗无关 [4] - 铁调素持续大幅下降 较基线降低超过75% 同时血清铁相应增加 [5] - 在基线非输血依赖型患者中 55% 即31名患者中的17名 实现了血红蛋白增加≥1.5克/分升并持续≥12周 达到主要应答 68%的患者实现了血红蛋白增加≥1克/分升并持续≥12周 达到总体应答 [5] - 在低输血负担的输血依赖型患者中 64% 即11名患者中的7名 在16周内实现了输血独立 达到主要应答 73%的患者实现了输血量减少≥50% 达到总体应答 [5] - 在高输血负担的输血依赖型患者中 50% 即8名患者中的4名 在12周内实现了输血独立 达到主要应答 88%的患者实现了输血需求减少≥50% 达到总体应答 [5] - 在接受JAK抑制剂联合治疗的患者中 56%实现了跨输血组别的主要血液学应答 72%实现了总体应答 且无论患者接受何种具体的JAK抑制剂 应答率相似 [5] 患者报告结果与安全性 - DISC-0974给药与患者报告结果的改善相关 [5] - 在非输血依赖型和低输血负担的输血依赖型参与者中 观察到FACIT-疲劳量表评分的临床显著改善 且与血红蛋白变化相关 [5] - 50%的非输血依赖型和低输血负担的主要应答者在研究结束时达到了MPN-SAF TSS50 [5] - DISC-0974总体耐受性良好 腹泻是唯一报告与DISC-0974相关且发生在两名或以上受试者中的不良事件 不被视为严重 大多数不良事件被认为与DISC-0974无关 [5] 后续计划与公司背景 - RALLY-MF研究的额外数据预计在2026年第四季度分享 与FDA的二期结束会议预计在年底前进行 [3] - DISC-0974是一种研究性药物 尚未在全球任何司法管辖区获批作为疗法使用 [3] - Disc Medicine是一家临床阶段生物制药公司 致力于为患有严重血液疾病的患者发现、开发和商业化新型疗法 公司正在构建一系列创新的、潜在同类首创的候选治疗药物组合 旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物途径 特别是血红素生物合成和铁稳态 来应对广泛的血液疾病 [4][6]